Day One Biopharmaceuticals ha annunciato il recente completamento della presentazione della rolling New Drug Application (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per Tovorafenib come monoterapia nel glioma pediatrico di basso grado recidivato o progressivo (pLGG). La Società prevede che la FDA depositerà la NDA a rotazione entro la metà di novembre 2023. FIREFLY-1 è uno studio di Fase 2 in aperto, pivotale, che ha trattato un totale di 137 pazienti in due bracci di studio. Il braccio 1 ha valutato tovorafenib in 77 pazienti come monoterapia una volta alla settimana in pazienti di età compresa tra 6 mesi e 25 anni con pLGG recidivata o progressiva.

L'endpoint primario dello studio è l'ORR secondo i criteri del Response Assessment for Neuro-Oncology High-Grade Glioma (RANO-HGG). Gli endpoint secondari includono l'ORR in base alla valutazione della risposta nel glioma di basso grado neuro-oncologico pediatrico (RAPNO-LGG), la sopravvivenza libera da progressione (PFS), la durata della risposta (DOR), il tempo alla risposta, il tasso di beneficio clinico e la sicurezza. La presentazione NDA include anche un'analisi esplorativa dell'ORR in base alla Valutazione della Risposta per il Glioma Neuro-Oncologico di Basso Grado (RANO-LGG).

Tutti i dati sono stati valutati da un Comitato di Revisione Indipendente (IRC) in cieco.