Diurnal Ltd. ha annunciato che presenterà nuove analisi post hoc dei dati dello studio di estensione di Fase 3 per l'idrocortisone a rilascio modificato (approvato come EFMODY® nel Regno Unito e nell'Unione Europea), che viene studiato come trattamento per gli adulti con iperplasia surrenale congenita (CAH), in occasione di ENDO 2023, il 15 e 18 giugno a Chicago. Diurnal Ltd. ha sviluppato questa formulazione a rilascio modificato di idrocortisone, studiata appositamente per replicare il naturale rilascio circadiano di cortisolo. La gestione della CAH comporta non solo la sostituzione della carenza di cortisolo, ma anche la gestione dei livelli elevati di androgeni surrenali, che sono responsabili dei sintomi dannosi associati all'iperandrogenismo, come la virilizzazione nelle femmine e le anomalie nella crescita che portano alla bassa statura e alla pubertà precoce.

Le attuali linee guida terapeutiche raccomandano una dose giornaliera target di idrocortisone di =25 mg (o una dose equivalente di prednisone, prednisolone o desametasone) nei pazienti adulti (completamente cresciuti) con CAH. Tuttavia, spesso sono necessarie dosi di idrocortisone di >25 mg per abbassare gli androgeni surrenali nella CAH. Pertanto, i medici che trattano i pazienti con CAH in genere si trovano di fronte al difficile dilemma di cercare di gestire l'eccesso di androgeni e allo stesso tempo di evitare le ben note conseguenze della sovraesposizione cronica ai glucocorticoidi.

Le analisi post hoc hanno esaminato la dose giornaliera totale di glucocorticoidi e i livelli di 17-idrossiprogesterone (17-OHP) delle 9:00 nei pazienti trattati con idrocortisone a rilascio modificato in uno studio di estensione di Fase 3 in aperto. Dei 71 pazienti che hanno completato i 24 mesi dello studio di estensione di Fase 3 al momento del taglio intermedio, 64 pazienti avevano dati sul 17-OHP delle 9:00 per l'analisi. Dopo 24 mesi di trattamento, la dose mediana giornaliera di idrocortisone è stata ridotta da 30 mg a 20 mg.

Il numero di pazienti che hanno raggiunto livelli di androgeni più bassi mentre ricevevano =25 mg di idrocortisone al giorno è aumentato significativamente, con il 48% dei soggetti che hanno raggiunto livelli di 17-OHP < 36 nmol/L rispetto al 31% al basale. Vedere l'abstract (Poster # P 72; Miglioramento del controllo biochimico con riduzione della dose nella terapia cronica con glucocorticoidi: Uno studio di estensione di Fase 3 di CHRONOCORT® (EFMODY®) nel trattamento dell'iperplasia surrenale congenita) per maggiori informazioni qui.