Diurnal Group plc ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nel suo studio clinico pivotale di Fase 3 sull'idrocortisone in capsule rigide a rilascio modificato (DNL-0200 - approvato in Europa e nel Regno Unito con il nome commerciale di Efmody®) per gli adulti con iperplasia surrenale congenita (CAH). Lo studio clinico pivotale di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco e con controllo attivo, noto come CONnECT, sta valutando l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità dell'idrocortisone a rilascio modificato rispetto alla terapia sostitutiva con idrocortisone a rilascio immediato in partecipanti di età pari o superiore a 16 anni con CAH. Lo studio cardine per il mercato chiave degli Stati Uniti e del Giappone, che complessivamente supera i 100 milioni di dollari all'anno, recluterà fino a 150 soggetti con CAH, che saranno trattati per un periodo di 52 settimane in centri in Giappone, Stati Uniti, Francia e Turchia.

Si prevede che lo studio richiederà fino a un anno per reclutare tutti i pazienti, mentre la lettura dei dati successivi è prevista per il 2024. Lo studio viene condotto nell'ambito di una Valutazione di Protocollo Speciale (SPA) che è stata concordata con la FDA statunitense. Lo SPA concorda che il disegno dello studio di Fase 3 affronta adeguatamente gli obiettivi che sosterrebbero la presentazione normativa per l'approvazione del farmaco.

DNL-0200 è una preparazione di idrocortisone che è stata progettata specificamente per i pazienti con malattie da carenza di cortisolo come la CAH ed è attualmente approvata come l'unico trattamento sostitutivo del cortisolo quasi fisiologico per la CAH in Europa e nel Regno Unito.