Edgewise Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati positivi a due anni dello studio ARCH. ARCH è uno studio in aperto, monocentrico, che valuta la sicurezza, la tollerabilità, l'impatto sui biomarcatori del danno muscolare, la farmacocinetica (PK) e le misure funzionali con sevasemten (EDG-5506) negli adulti con Becker. Sevasemten è una piccola molecola somministrata per via orale, progettata per prevenire il danno muscolare indotto dalla contrazione nelle distrofinopatie, tra cui Becker e la distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne).

Lo studio ARCH ha valutato sevasemten somministrato quotidianamente per due anni in adulti con Becker. Sevasemten è stato ben tollerato in tutti i 12 partecipanti, senza interruzioni o riduzioni della dose a causa di eventi avversi. Per le persone con Becker è importante preservare le funzioni dell'ANS che sono correlate alle attività della vita quotidiana.

Durante due anni di trattamento con sevasemten, i partecipanti? i punteggi NSAA si sono stabilizzati e hanno continuato a divergere rispetto ai declini funzionali riportati in molteplici studi di storia naturale di Becker, in cui sono state registrate diminuzioni medie biennali di 2,4 punti NSAA. Inoltre, nei partecipanti trattati con sevasemten sono state osservate diminuzioni significative dei biomarcatori chiave del danno muscolare, tra cui CK e TNNI2, coerenti con le osservazioni precedenti.

I risultati positivi dello studio ARCH, durato due anni, supportano ulteriormente l'ipotesi che una riduzione del danno muscolare indotto dalla contrazione nelle distrofie muscolari abbia il potenziale di preservare la funzione e arrestare la progressione della malattia in Becker.