Edgewise Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track per EDG-5506 per il trattamento della Duchenne. EDG-5506 è una piccola molecola sperimentale somministrata per via orale, progettata per prevenire i danni muscolari indotti dalla contrazione nelle distrofinopatie, tra cui la distrofia muscolare di Duchenne e Becker (Becker). L'FDA ha precedentemente concesso a EDG-5506 la designazione di farmaco orfano (ODD) per il trattamento di Dukehenne e Becker, la designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) per il trattamento di Dukehenne e la designazione Fast Track per il trattamento di Becker.

Il Programma Fast Track dell'FDA è progettato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di nuove terapie destinate a trattare condizioni gravi e a soddisfare un'esigenza medica non soddisfatta. La designazione viene concessa alle terapie qualificate in base a fattori quali il potenziale di offrire un impatto significativo sulla sopravvivenza, sulle funzioni quotidiane o sulla probabilità che la condizione, se non trattata, progredisca verso una condizione più grave. Le terapie che ricevono questa designazione ricevono importanti vantaggi che includono incontri più frequenti con l'FDA per discutere lo sviluppo del candidato farmaco e la revisione progressiva della domanda di commercializzazione per ottenere l'approvazione dell'FDA.

Le sperimentazioni in corso sulla Duchenne comprendono lo studio di Fase 2 LYNX, controllato con placebo, su bambini di età compresa tra 4 e 9 anni affetti da Duchenne (NCT05540860), e lo studio di Fase 2 FOX, controllato con placebo, su bambini e adolescenti affetti da Duchenne e precedentemente trattati con terapia genica (NCT06100887). L'Azienda sta facendo avanzare EDG-5506 nella clinica, compreso il completamento dell'arruolamento di una coorte di sperimentazione di Fase 2, chiamata CANYON, che valuta la sicurezza e gli effetti sulla funzione e sui biomarcatori del danno muscolare nei maschi adulti con Becker, che è stata ampliata per includere altri 120 partecipanti adulti in una coorte pivotale chiamata GRAND CANYON, che si sta attualmente arruolando. Nella Duchenne, l'Azienda sta portando avanti i suoi studi clinici di Fase 2, LYNX, che valuta la sicurezza, la farmacocinetica e i biomarcatori del danno muscolare, e FOX, che include bambini e adolescenti precedentemente trattati con la terapia genica.

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