Società Editas Medicine, Inc.

Editas Medicine, Inc. è un'azienda di editing genomico in fase clinica. L'azienda si concentra sullo sviluppo di farmaci genomici potenzialmente trasformativi per trattare un'ampia gamma di malattie gravi. Ha sviluppato una piattaforma proprietaria di editing genico basata sulla tecnologia CRISPR. CRISPR utilizza un complesso proteina-acido ribonucleico (RNA) composto da un enzima, tra cui la proteina associata CRISPR 9 (Cas9) o Cas12a (CRISPR da Prevotella e Francisella 1, noto anche come Cpf1), legato a una molecola di acido ribonucleico (RNA) guida progettata per riconoscere una particolare sequenza di acido desossiribonucleico (DNA). È impegnata nello sviluppo di farmaci per l'editing genico somministrati in vivo, in cui il farmaco viene iniettato o infuso nel paziente per modificare le cellule all'interno del suo corpo. Il suo programma principale, reni-cel, è un farmaco sperimentale di editing genico ex vivo per il trattamento della malattia a cellule falciformi (SCD), una grave malattia ereditaria del sangue che causa una morte prematura, e della beta talassemia dipendente da trasfusione (TDT).

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