8 marzo - La Food and Drug Administration statunitense ha ritardato la decisione sull'approvazione del trattamento sperimentale di Eli Lilly per i pazienti con malattia di Alzheimer precoce e organizzerà una riunione di esperti esterni per discuterne la sicurezza e l'efficacia, ha dichiarato venerdì l'azienda.

Si tratta del secondo ritardo normativo per il farmaco, donanemab, dopo che l'anno scorso l'azienda aveva rilasciato i dati di uno studio clinico che, a suo dire, dimostravano che il trattamento era sicuro ed efficace.

Lilly ha detto che non è stata ancora fissata una data per la riunione del comitato consultivo che discuterà del farmaco, ma potrebbero passare diversi mesi prima che si tenga.

L'azienda farmaceutica con sede a Indianapolis si aspettava una decisione entro la fine dello scorso anno, ma a novembre ha dichiarato che la FDA ha posticipato la decisione al primo trimestre del 2024, perché l'agenzia aveva bisogno di più tempo per esaminare la domanda di approvazione.

Lilly ha dichiarato che non c'è stato alcun cambiamento nella sua previsione finanziaria per il 2024.

Donanemab, somministrato per infusione ogni due settimane, è progettato per eliminare dal cervello una proteina appiccicosa chiamata amiloide, legata alla malattia mortale che rovina la memoria.

"Questo è stato decisamente inaspettato per noi", ha detto Anne White, presidente di Lilly Neuroscience, in un'intervista. Ha notato che la notizia è arrivata molto tardi nel processo di revisione e ha detto che l'azienda era pronta a lanciare il farmaco.

White ha detto che la FDA vuole che il gruppo di esperti discuta alcuni aspetti unici dello studio clinico utilizzato nella sua richiesta di approvazione tradizionale da parte della FDA, comprese le questioni relative all'efficacia e alla sicurezza.

Nello studio, i partecipanti potevano interrompere il trattamento non appena l'imaging cerebrale mostrava che il farmaco aveva eliminato l'amiloide.

Il farmaco è associato a gonfiore ed emorragia cerebrale e tre persone in trattamento nella sperimentazione dell'azienda sono morte.

La FDA vuole anche esaminare le implicazioni della valutazione dei pazienti in base ai livelli di un'altra proteina legata all'Alzheimer, la tau, che è strettamente legata alla progressione della malattia, ha detto White.

"Non abbiamo molti dettagli", ha detto, notando che l'agenzia ha indicato il desiderio di muoversi rapidamente. White ha detto che l'agenzia pubblicherà la data della riunione nel Registro Federale. In genere si svolgono circa due mesi dopo la pubblicazione.

"Speriamo certamente che dopo il comitato consultivo, prenderanno una decisione in tempi brevi, e poi potremo rendere questo farmaco disponibile per i pazienti come crediamo che debba essere", ha detto White.

Il ritardo a sorpresa segue la decisione della FDA di un anno fa di non concedere all'azienda un'approvazione accelerata per il farmaco.

Donanemab sarebbe in concorrenza con un trattamento rivale, Leqembi, di Eisai e Biogen, che l'anno scorso la FDA ha concesso un'autorizzazione standard e funziona in modo simile.

Più di 6 milioni di americani hanno l'Alzheimer, secondo l'Alzheimer's Association.

Lilly ha dichiarato l'anno scorso che donanemab ha dimostrato, in un ampio studio clinico, di rallentare la progressione dei problemi di memoria e di pensiero dal 22% al 29% in generale, a seconda della scala di valutazione utilizzata, che era approssimativamente paragonabile al 27% di rallentamento visto con Leqembi.

Nei pazienti con livelli medio-bassi di tau, il farmaco ha rallentato la progressione della malattia del 35,1% rispetto al placebo, che era l'obiettivo principale dello studio.

Lo studio di fase avanzata di Lilly ha mostrato che il gonfiore cerebrale si è verificato nel 24% del gruppo di trattamento con donanemab. L'emorragia cerebrale si è verificata nel 31% del gruppo donanemab e nel 14% circa del gruppo placebo.

Gli analisti prevedono in media vendite di donanemab pari a 189,6 milioni di dollari nel 2024, che saliranno a 837 milioni di dollari l'anno prossimo, secondo i dati LSEG. A febbraio, Lilly ha previsto per il 2024 un fatturato compreso tra 40,4 miliardi e 41,6 miliardi di dollari, guidato in gran parte dai suoi farmaci per la perdita di peso e per il diabete. (Relazioni di Julie Steenhuysen a Chicago e Patrick Wingrove a New York; redazione di Caroline Humer, Bill Berkrot e Alexander Smith)