Eloxx Pharmaceuticals, Inc. ha fornito importanti aggiornamenti sulla pipeline. Dosaggio del primo paziente nello studio clinico di Fase 1 di ZKN-013: I primi due soggetti sono stati somministrati nello studio di Fase 1 in corso su volontari sani a dose singola ascendente di ZKN-013. ZKN-013 è progettato per superare le mutazioni nonsense che causano un codone di stop prematuro con conseguente produzione di proteine non funzionali, ad esempio nell'Epidermolisi Bullosa Distrofica recessiva (RDEB), nell'Epidermolisi Bullosa Giunzionale (JEB) e nella poliposi adenomatosa familiare (FAP).

Questo studio di Fase 1 valuta la sicurezza e la farmacocinetica in volontari sani. ZKN-013 è stato concesso in licenza esclusiva ad Almirall, S.A., che ha i diritti globali per sviluppare e commercializzare ZKN-013. In base ai termini dell'accordo di licenza, Eloxx ha diritto a ulteriori milestone di sviluppo, regolatorie e di vendita fino a 470 milioni di dollari, oltre a royalties graduali su tutte le potenziali vendite globali.

Feedback positivo dalla riunione PIND con la FDA per lo sviluppo clinico di ELX-02 nei pazienti NMAS negli Stati Uniti: Eloxx ha ricevuto i verbali finali dell'incontro PIND ibrido in persona e in videoconferenza che l'azienda ha tenuto con l'Ufficio di Cardiologia, Ematologia, Endocrinologia e Nefrologia - Divisione di Cardiologia e Nefrologia. L'azienda ritiene che il feedback positivo e la guida della FDA forniscano un percorso per la presentazione di una domanda IND per avviare uno studio clinico di Fase 2 convalidante negli Stati Uniti con ELX-02 nei pazienti NMAS. Nell'ambito dell'incontro, la FDA ha esaminato i dati clinici dei tre pazienti dello studio di Fase 2 condotto nel Regno Unito e ha fornito un feedback sul disegno dello studio clinico proposto.

Nell'aprile 2024, l'Office of Orphan Products Development (OOPD) della FDA ha concesso la designazione di farmaco orfano per ELX-02 per il trattamento della sindrome di Alport.