Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eloxx Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda è impegnata nella scienza della modulazione del ribosoma, sfruttando sia la sua piattaforma tecnologica chimica TURBO- ZM che la sua libreria di aminoglicosidi per sviluppare agenti modulatori del ribosoma (RMA) e glicosidi selettivi del ribosoma eucariotico (ERSG) per il trattamento di malattie genetiche rare e ultra-rare. Il suo principale prodotto in fase di sperimentazione, ELX-02, è un candidato farmaco a piccole molecole progettato per ripristinare la produzione di proteine funzionali a lunghezza completa. L'Azienda sta inoltre portando avanti ZKN-013 come agente orale per il trattamento di pazienti affetti da epidermolisi bullosa recessiva distrofica (RDEB)/giunzionale (JEB) e poliposi adenomatosa familiare (FAP) con mutazioni nonsense. La Società ha anche programmi preclinici incentrati su alcune malattie rare selezionate, tra cui le malattie ereditarie, il cancro causato da mutazioni nonsense, le malattie renali e le malattie genetiche oculari rare.