Eterna Therapeutics Inc. ha annunciato che Raven Hinkel presenterà al 27° Meeting annuale della Società Americana di Terapia Genica e Cellulare, che si terrà a Baltimora, nel Maryland. Mentre le cellule staminali mesenchimali (MSC) hanno ripetutamente dimostrato un significativo potenziale terapeutico in numerosi modelli preclinici, la loro traduzione clinica è stata notevolmente ostacolata dalla variabilità delle risposte terapeutiche. Questa variabilità è spesso attribuita all'eterogeneità del donatore e della fonte e al limitato potenziale di espansione.

Inoltre, le MSC possono presentare una persistenza limitata in vivo a causa della clearance da parte delle cellule immunitarie dell'ospite, che può anche contribuire a risposte terapeutiche carenti. Le MSC derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) (iMSC) promettono di affrontare direttamente molte delle sfide fondamentali della traduzione delle MSC. Qui, l'azienda riferisce lo sviluppo di una linea di iMSC beta 2 microglobulina-knockout (B2M-KO) con un'attività immunosoppressiva potenziata e caratteristiche di occultamento che possono aumentare ulteriormente il potenziale terapeutico delle MSC nel trattamento delle malattie infiammatorie, impedendo le incongruenze da lotto a lotto, promuovendo la persistenza in vivo e migliorando la funzione effettrice delle cellule.

L'abstract conclude che le iMSC B2M-KO hanno maggiori probabilità di eludere la clearance immunitaria e di esercitare i loro effetti immunomodulatori, come dimostrato dalla maggiore sensibilità dell'espressione di IDO1 e dalla migliore capacità di inibire la proliferazione delle PBMC. I dati suggeriscono che le B2M-KOiMSC possono essere un agente terapeutico promettente per le indicazioni autoimmuni e infiammatorie mediate dalle cellule T.