Everest Medicines ha annunciato che la China's National Medical Products Administration (NMPA) ha accettato la presentazione di una supplemental New Drug Application (sNDA) per ottenere la piena approvazione di NEFECON® sulla base dei dati clinici completi dello studio globale di Fase 3 NeflgArd. Si prevede che NEFECON® diventerà il primo trattamento per la nefropatia IgA (IgAN) a ricevere l'approvazione completa da parte dell'ANMP. NEFECON® è stato approvato per la prima volta nel novembre 2023 nell'ambito del percorso di approvazione accelerata della Cina NMPA per il trattamento della IgAN primaria negli adulti a rischio di progressione della malattia.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense aveva approvato le capsule a rilascio ritardato di NEFECON® per gli adulti con IgAN primaria a rischio di progressione della malattia, indipendentemente dai livelli di proteinuria. Questa domanda supplementare si basa sullo studio clinico globale di Fase 3 NefIgArd. Lo studio clinico globale di Fase 3 NefIgArd è stato uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di NEFECON® alla dose di 16 mg una volta al giorno, rispetto al placebo in pazienti adulti con IgAN primaria in terapia RASi ottimizzata.

Nello studio globale, NEFECON® ha dimostrato un beneficio statisticamente significativo e clinicamente rilevante rispetto al placebo nella velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) nell'arco di due anni, 9 mesi di trattamento con NEFECON® e 15 mesi di follow-up senza farmaco. Anche la riduzione del rapporto urina-proteina-creatinina (UPCR) osservata con il trattamento con NEFECON® è stata duratura e la percentuale di pazienti con microematuria nel gruppo NEFECON® è diminuita. I risultati dell'analisi della sottopopolazione cinese hanno dimostrato un'entità numericamente maggiore dell'effetto del trattamento con NEFECON® rispetto al placebo nella funzione renale, nella proteinuria e nella microematuria.

La variazione assoluta media rispetto al basale dell'eGFR a 24 mesi ha mostrato circa il 66% in meno di deterioramento della funzione renale con NEFECON® rispetto alla popolazione globale, che ha dimostrato una riduzione del 50% della perdita della funzione renale. I pazienti trattati con NEFECON® nella Cina continentale hanno mostrato una riduzione del 31% (95% CI 0%, 53%) dell'UPCR rispetto al placebo a 9 mesi e una riduzione del 43% (95% CI 8%, 65%) a 24 mesi. Ciò si confronta con l'analisi dei dati globali, in cui i pazienti trattati con NEFECON® hanno registrato una riduzione di circa il 30% della proteinuria sia a 9 mesi che a 24 mesi rispetto al placebo. NEFECON® è stato generalmente ben tollerato, con un profilo di sicurezza nella popolazione cinese generalmente coerente con lo studio globale più ampio.

I dati dei pazienti cinesi sono stati presentati alla Settimana del Rene 2023 dell'American Society of Nephrology (ASN).