Faron Pharmaceuticals Ltd. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nella Fase 2 dello studio BEXMAB, che valuta la sicurezza e l'efficacia di bexmarilimab, in combinazione con lo standard di cura (SoC) nei pazienti con sindrome mielodisplastica (MDS) refrattaria o recidivata agli agenti ipometilanti (HMA), una leucemia mieloide aggressiva con pochissime opzioni terapeutiche. La parte di Fase 2 in corso, randomizzata e con assegnazione parallela, sta arruolando 32 pazienti affetti da MDS HMA-fallita con livelli di dose di 3 mg/kg e 6 mg/kg di bexmarilimab. I livelli di dose sono stati selezionati in base all'iniziativa Project Optimus della FDA, che mira a riformare il paradigma dell'ottimizzazione e della selezione della dose nello sviluppo di farmaci oncologici.

I pazienti sono stati randomizzati 1:1 tra le dosi prima di passare a un'espansione dello studio di Fase 2/3. Come precedentemente illustrato, i dati dei primi 20 pazienti (10 per gruppo di dosaggio) saranno esaminati per l'esposizione ai benefici, per confrontare i due livelli di dosaggio selezionati. Dopo la selezione del dosaggio finale, Faron intende discutere un potenziale piano di studio registrativo con la FDA.

Faron sta aprendo altri siti per accelerare il rapido reclutamento della sperimentazione, in vista di un futuro studio registrativo. L'obiettivo principale dell'Azienda è quello di perseguire un percorso accelerato verso l'approvazione nella MDS refrattaria ad alto rischio, dove non esiste alcuna opzione terapeutica. Visti i risultati positivi ottenuti finora, la Società esplorerà anche il potenziale dell'immunoterapia nella MDS a basso rischio e nei pazienti affetti da leucemia mielomonocitica cronica (CMML), che attualmente sono trattati con terapie a base di HMA in caso di peggioramento della malattia, e prenderà in considerazione ulteriori opportunità di sviluppo e di espansione con bexmarilimab nei tumori ematologici sotto forma di partnership.