Gain Therapeutics, Inc.

Gain Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda è focalizzata sullo sviluppo di nuovi terapeutici a base di piccole molecole per il trattamento di malattie in diverse aree terapeutiche, tra cui i disturbi del sistema nervoso centrale (SNC), i disordini da accumulo lisosomiale (LSD), i disordini metabolici e altre malattie che possono essere prese di mira attraverso la degradazione delle proteine, come l'oncologia. La piattaforma di scoperta farmacologica dell'Azienda, Magellan, scopre nuovi siti di legame allosterico sulle proteine implicate in una malattia e identifica piccole molecole proprietarie che si legano a questi siti per modulare la funzione delle proteine e trattare la causa sottostante della malattia. Il suo candidato principale, GT-02287, è in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Parkinson GBA1, che comprende il ripristino della funzione GCase, la riduzione dei substrati lipidici tossici e delle forme tossiche di alfa-sinucleina, il miglioramento della sopravvivenza dei neuroni dopaminergici e l'aumento dei livelli di dopamina.