Gain Therapeutics, Inc. annuncia i dati preclinici che dimostrano il ripristino della funzione enzimatica con i nuovi regolatori allosterici nel modello di gangliosidosi GM1
01 dicembre 2023 alle 14:00
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Gain Therapeutics, Inc. ha annunciato la pubblicazione di dati preclinici che identificano una nuova classe di piccoli regolatori allosterici molecolari che dimostrano un potenziale terapeutico per i disturbi da accumulo lisosomiale (LSD) correlati alla galattosidasi beta 1 (GLB1), compresa la gangliosidosi GM1. Lo studio, "Validation of a highly sensitive HaloTag-based assay to evaluate the potency of a novel class of allosteric b-Galactosidase correctors", è stato pubblicato su PLOS ONE. Nello studio PLOS ONE, gli scienziati di Gain hanno utilizzato la tecnologia proprietaria Site-directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx) di Gain, seguita da studi di interazione molecolare e di legame con i ligandi, per identificare e caratterizzare due regolatori allosterici strutturalmente mirati di b-Gal.
Un saggio biochimico di clivaggio HaloTag è stato sviluppato dai ricercatori dell'Istituto di Ricerca in Biomedicina e utilizzato per misurare le capacità di consegna lisosomiale di b-Gal. I risultati hanno mostrato che i due composti (GT-00513 e GT-00413) hanno stabilizzato, potenziato e ripristinato le funzioni biologiche chiave di trasporto lisosomiale di b-Gal e ridotto i livelli del substrato tossico intracellulare, il gangliosidOSide GM1, nelle cellule derivate da pazienti affetti da gangliosidosi GM1.
Gain Therapeutics, Inc. è una società di biotecnologie. L'azienda è focalizzata sullo sviluppo di nuovi terapeutici a base di piccole molecole per il trattamento di malattie in diverse aree terapeutiche, tra cui i disturbi del sistema nervoso centrale (SNC), i disordini da accumulo lisosomiale (LSD), i disordini metabolici e altre malattie che possono essere prese di mira attraverso la degradazione delle proteine, come l'oncologia. La piattaforma di scoperta farmacologica dell'Azienda, Magellan, scopre nuovi siti di legame allosterico sulle proteine implicate in una malattia e identifica piccole molecole proprietarie che si legano a questi siti per modulare la funzione delle proteine e trattare la causa sottostante della malattia. Il suo candidato principale, GT-02287, è in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Parkinson GBA1, che comprende il ripristino della funzione GCase, la riduzione dei substrati lipidici tossici e delle forme tossiche di alfa-sinucleina, il miglioramento della sopravvivenza dei neuroni dopaminergici e l'aumento dei livelli di dopamina.
Gain Therapeutics, Inc. annuncia i dati preclinici che dimostrano il ripristino della funzione enzimatica con i nuovi regolatori allosterici nel modello di gangliosidosi GM1
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