Gain Therapeutics, Inc. ha annunciato il dosaggio dei primi due soggetti in uno studio clinico di Fase 1 di GT-02287, il candidato farmaco principale di Gain per il trattamento della malattia di Parkinson GBA1. L'Azienda prevede di completare questo studio nella prima metà del 2024. Dati preclinici convincenti hanno dimostrato che GT-02287 può ripristinare la funzione dell'enzima lisosomiale glucocerebrosidasi (GCase), che diventa mal ripiegato e disfunzionale a causa di una mutazione del gene GBA1, il fattore di rischio genetico più comune per lo sviluppo della malattia di Parkinson.

Il ripristino della funzione della GCase con GT-02287 ha dimostrato di avere un effetto profondo nei modelli animali della malattia di Parkinson sull'intera cascata della malattia, compreso un effetto neuroprotettivo sui neuroni dopaminergici e un miglioramento delle carenze motorie. Sulla base di questi dati, GT-02287 ha il potenziale di rallentare o addirittura arrestare la progressione della malattia di Parkinson. Lo studio clinico di Fase 1 è uno studio monocentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose singola e multipla (SAD/MAD) per valutare la sicurezza e la tollerabilità di GT-02287 somministrato per via orale una volta al giorno in adulti sani.

L'obiettivo secondario è valutare la farmacocinetica dei livelli di dose SAD e MAD per identificare una dose massima tollerata (MTD) e individuare le dosi raccomandate per un ulteriore sviluppo clinico nel contesto della malattia di Parkinson GBA1. Inoltre, come endpoint esplorativo, questo studio analizzerà l'impegno e l'attività del bersaglio GCase nel sangue, che potrebbe fornire una prima convalida clinica dell'effetto di GT-02287 su GCase. L'ampia pipeline di nuove terapie allosteriche di Gain, compreso GT-02287, è stata scoperta attraverso la piattaforma di scoperta farmacologica SEE-Tx® dell'Azienda.

Progettata per sfruttare la biologia strutturale 3D supportata dall'AI e i modelli proprietari basati sulla fisica e alimentati da supercomputer, Gain sta sfruttando le opportunità non sfruttate dei siti di legame allosterici e dei modulatori allosterici per trattare le malattie.