Galectin Therapeutics Inc. ha annunciato che a fine dicembre 2022 ha concluso l'arruolamento di NAVIGATE, il suo studio di fase 2b/3, adattativo e senza soluzione di continuità, sulla belapectina nei pazienti con cirrosi epatica causata da steatoepatite non alcolica (NASH). NAVIGATE è il primo studio di questo tipo ed è uno sforzo globale che ha reclutato pazienti in 14 Paesi e in cinque continenti. Il principale obiettivo di efficacia è la prevenzione primaria delle varici esofagee.

I pazienti arruolati nello studio hanno una cirrosi causata da NASH e, a causa dell'avanzamento del processo cirrotico, hanno già sviluppato l'ipertensione portale, ma non hanno ancora sviluppato le vene dilatate nell'esofago, note come varici esofagee, una complicazione dell'ipertensione portale. L'ipertensione portale è la conseguenza del processo infiammatorio e fibrotico inarrestabile che si verifica nel fegato e aumenta drasticamente il rischio di sviluppare varici esofagee, una complicanza potenzialmente letale della cirrosi epatica. Informazioni sulla belapectina.

Belapectin è un farmaco a base di carboidrati complessi che ha come bersaglio la galectina-3, una proteina critica nella patogenesi della NASH e della fibrosi. La galectina-3 svolge un ruolo importante nelle malattie che comportano la cicatrizzazione degli organi, compresi i disturbi fibrotici del fegato, dei polmoni, dei reni, del cuore e del sistema vascolare. La belapectina si lega alla galectina-3 e ne interrompe la funzione.

I dati preclinici sugli animali hanno dimostrato che la belapectina ha effetti terapeutici solidi nell'invertire la fibrosi epatica e la cirrosi. Uno studio di Fase 2 ha dimostrato che la belapectina può prevenire lo sviluppo di varici esofagee nella cirrosi NASH, e questi risultati costituiscono la base per la conduzione dello studio NAVIGATE. Lo studio NAVIGATE (www.NAVIGATEnash.com), intitolato oA Seamless Adaptive Phase 2b/3, Double-Blind, Randomized, Placebo-controlled Multicenter, International Study Evaluating the Efficacy and Safety of Belapectin (GR-MD-02) for the Prevention of Esophageal Varices in NASH Cirrhosis,o è pubblicato su www.clinicaltrials.gov (NCT04365868).

La galectina-3 ha un ruolo significativo nel cancro e l'Azienda ha sostenuto uno studio di Fase 1b nell'immunoterapia combinata di belapectina e KEYTRUDA nel melanoma avanzato e nel cancro della testa e del collo. Questo studio ha fornito una forte motivazione per proseguire in un programma di sviluppo di Fase 2 sponsorizzato dalla Società, che l'azienda sta esplorando. Sulla malattia del fegato grasso con fibrosi avanzata e cirrosi.

La steatoepatite non alcolica (NASH) è diventata una malattia comune del fegato con l'aumento dell'obesità e di altre malattie metaboliche. Si stima che la NASH colpisca fino a 28 milioni di persone negli Stati Uniti. È caratterizzata dalla presenza di grasso in eccesso nel fegato insieme all'infiammazione e al danno epatocitario (gonfiore) in persone che consumano poco o niente alcol. Nel tempo, i pazienti con NASH possono sviluppare una fibrosi eccessiva, o cicatrizzazione del fegato, e infine la cirrosi epatica.

Si stima che da 1 a 2 milioni di persone negli Stati Uniti svilupperanno la cirrosi a causa della NASH, per la quale il trapianto di fegato è l'unico trattamento curativo disponibile. Ogni anno negli Stati Uniti vengono eseguiti circa 9.000 trapianti di fegato. Non esistono terapie farmacologiche approvate per il trattamento della fibrosi epatica o della cirrosi.