GenSight Biologics ha annunciato che il Comitato per le Terapie Avanzate (CAT) del Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha valutato i dati presentati durante la spiegazione orale2 su LUMEVOQ®? sul dossier regolatorio europeo. Come previsto dalla procedura di revisione e in seguito alle risposte alle domande di D180, il 19 aprile si è tenuta una spiegazione orale.

GenSight ha invitato gli esperti di fama mondiale di LHON3, Patrick Yu-Wai-Man, MD, PhD (Cambridge University, Regno Unito) e Jose-Alain Sahel, MD (University of Pittsburgh School of Medicine, USA) a condividere la loro pratica clinica e la loro prospettiva sui dati di LUMEVOQ. In seguito alle interazioni con il CAT, che indicano che i dati forniti finora non sono sufficienti a sostenere un parere positivo sull'autorizzazione all'immissione in commercio di LUMEVOQ da parte dell'EMA, GenSight ha deciso di ritirare la domanda prima di un parere definitivo da parte del CAT. Questa decisione consente all'Azienda di discutere il miglior percorso possibile per LUMEVOQ con l'EMA nelle prossime settimane, con l'obiettivo di presentare una nuova domanda che affronti le obiezioni rimanenti il prima possibile, in Europa e in altri Paesi.

L'azienda sta esplorando alcune opzioni, tra cui la generazione di nuovi dati clinici, che potrebbero comportare ritardi materiali e costi aggiuntivi. GenSight conferma che la campagna di convalida della produzione è in corso con il suo partner negli Stati Uniti, come previsto, con un prodotto rilasciato per uso umano entro la fine dell'anno. La presentazione della domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) di LUMEVOQ® da parte di GenSight all'EMA si è basata sul bilancio benefici-rischi stabilito dai risultati di 252 pazienti trattati attraverso studi clinici o uso compassionevole.

Questa serie di dati senza precedenti per ND4-LHON stabilisce che l'efficacia di LUMEVOQ® si confronta positivamente con la storia naturale e con l'idebenone.