GenSight Biologics S.A. ha annunciato che un test preliminare del titolo del genoma virale (vg) indica il successo della produzione di un secondo lotto di sostanza farmacologica (DS) per LUMEVOQ®, la terapia genica dell'Azienda per la Neuropatia Ottica Ereditaria Leber (LHON), conforme agli standard delle Buone Pratiche di Produzione (GMP). Il test, sebbene preliminare, è noto per essere predittivo del risultato finale presso il laboratorio indipendente utilizzato per il test di rilascio ufficiale. Poiché il lotto è stato prodotto secondo i protocolli di produzione GMP, che sono gli standard richiesti per i lotti commerciali, la terapia genica dalla sostanza farmacologica di questo lotto può essere idonea all'uso con i pazienti, dopo aver superato tutti i test di controllo della qualità e in attesa delle discussioni con gli enti regolatori.

Sono in corso i preparativi per il terzo lotto GMP della campagna pianificata dall'Azienda. Come per i due lotti prodotti con successo finora, tutti al di fuori del contesto di una campagna di convalida1, il terzo lotto genererà ulteriori dati di processo per la futura presentazione di una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA), fornirà maggiore esperienza del processo di produzione ai team operativi e contribuirà a soddisfare il requisito immediato di fornire il prodotto per il nuovo studio clinico RECOVER e per la potenziale ripresa di un programma di accesso anticipato per i pazienti all'inizio del secondo trimestre del 2024. GenSight Biologics comunicherà ulteriormente nei prossimi giorni, quando i risultati del titolo vg saranno confermati dal laboratorio indipendente.

A seguito di questa conferma, la Società potrà prelevare la seconda tranche di 4 milioni di euro dal finanziamento ponte firmato nell'agosto 2023 con Sofinnova Partners, Invus e UPMC Enterprises. La pista di liquidità verrebbe estesa fino a metà dicembre 2023 con il prelievo della seconda tranche del finanziamento ponte per un importo di 4 milioni di euro. Dopo il prelievo della seconda tranche, GenSight Biologics deve cercare altre fonti di debito, altri finanziamenti non diluitivi o azionari oltre tale data, per integrare i requisiti di capitale circolante e finanziare le spese operative fino alla ripresa del programma di accesso anticipato in Francia (Autorisation d'Accès Compassionnel o AAC), prevista all'inizio del secondo trimestre del 2024.

GenSight Biologics stima che, oltre alla seconda tranche del Finanziamento Ponte, avrà bisogno di circa 10 milioni di sterline per finanziare le sue attività fino a quella data.