GenSight Biologics S.A. ha annunciato la pubblicazione di un articolo peer-reviewed nel rinomato American Journal of Ophthalmologyfocalizzato sui dati di sicurezza raggruppati dei 5 studi clinici con lenadogene nolparvovec (LUMEVOQ®). Questa analisi costituisce la più grande coorte di pazienti ND4-LHON studiati dopo il trattamento di terapia genica. Conferma il buon profilo di sicurezza generale del prodotto in termini di tollerabilità sistemica e oculare, risposta immunitaria umorale e cellulare ed evidenzia un profilo di sicurezza comparabile per i pazienti trattati unilateralmente e bilateralmente.

L'articolo, intitolato "Safety of lenadogene nolparvovec gene therapy over 5 years in 189 patients with Leber hereditary optic neuropathy" (Sicurezza della terapia genica lenadogene nolparvovec in 5 anni in 189 pazienti con neuropatia ottica ereditaria di Leber), analizza i dati di sicurezza raccolti dai pazienti ND4-LHON che hanno ricevuto iniezioni intravitreali singole unilaterali o bilaterali di lenadogene nolparvovec in 5 studi clinici (REVEAL, RESCUE, REVERSE, RESTORE e REFLECT) e che sono stati seguiti per cinque anni dopo il trattamento. Quasi tutti i pazienti (95%) hanno ricevuto lenadogene nolparvovec a una dose di 9 x 1010 genomi virali per occhio e l'88% ha avuto almeno 2 anni di follow-up. Gli eventi avversi sistemici (AE) sono stati principalmente di intensità lieve e sono stati eccezionalmente correlati a lenadogene nolparvovecor la procedura di studio.

L'assenza di problemi sistemici legati a lenadogene nolparvovec è supportata principalmente dalla limitata bio-diffusione del prodotto. Inoltre, la risposta immunitaria sistemica umorale e cellulare è stata limitata, riconoscendo la natura locale oculare della risposta immunitaria. Inoltre, gli effetti collaterali oculari erano per lo più lievi e rispondevano ai trattamenti oftalmologici convenzionali.

Questo profilo di sicurezza era coerente tra i pazienti, sia trattati bilateralmente che unilateralmente, in termini di AE, bio-diffusione e immunogenicità. Non sono state riscontrate differenze significative nella frequenza, natura o gravità degli AE sistemici e oculari tra questi due gruppi di pazienti.