GenSight Biologics ha riportato i risultati iniziali di efficacia e sicurezza a 4 anni dalla somministrazione del trattamento nello studio clinico di Fase III REFLECT con LUMEVOQ®? (GS010; lenadogene nolparvovec). I risultati mostrano che quattro anni dopo la somministrazione una tantum della terapia genica, il miglioramento dell'acuità visiva è stato sostenuto, mantenendo un profilo di sicurezza favorevole.

L'iniezione bilaterale fornisce un effetto aggiuntivo rispetto al trattamento unilaterale, dimostrato in tutte le analisi del miglioramento dell'acuità visiva e dei tassi di risposta. L'evoluzione dell'acuità visiva nel tempo mostra che il miglioramento visivo dopo il trattamento con lenadogene nol parvovec è stato mantenuto per 4 anni in tutti i soggetti, con l'acuità visiva dei pazienti iniettati bilateralmente che rimane migliore rispetto a quella dei pazienti che hanno ricevuto un'iniezione unilaterale. Questa differenza è stata osservata a partire dall'anno 1,5. Rispetto al nadir (cioè la peggiore BCVA registrata dal basale al 4° anno), l'acuità visiva media di tutti gli occhi trattati con LUMEVOQ è aumentata oltre la soglia di +15 lettere che definisce convenzionalmente un miglioramento clinicamente significativo.

Il miglioramento degli occhi trattati con placebo evidenzia il consistente effetto del trattamento controlaterale osservato in tutti gli studi clinici (documentato anche negli occhi trattati con sham negli studi REVERSE1 e RESCUE2).