GlycoMimetics, Inc. ha annunciato il dosaggio della prima coorte di volontari sani in uno studio di Fase 1a di GMI-1687 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica. Questo studio di Fase 1a è uno studio in doppio cieco, monocentrico, randomizzato, controllato con placebo, sequenziale, a dose singola ascendente, su volontari adulti sani. Si prevede di arruolare circa 40 soggetti.

I soggetti idonei riceveranno una dose singola di GMI-1687 o placebo (rapporto 6:2) tramite iniezione sottocutanea. Verranno valutate la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di cinque livelli di dose (3,3, 10, 20, 40 e 80 mg). Informazioni sulla SCD: La SCD è la malattia del sangue ereditaria più comune negli Stati Uniti e colpisce circa 100.000 persone.

In tutto il mondo, circa 100 milioni di persone sono portatrici del tratto SCD e si stima che cinque milioni di persone vivano con la malattia. Sebbene la maggioranza sia di origine africana, la malattia può colpire tutti i gruppi etnici, soprattutto quelli provenienti da aree in cui la malaria è o era endemica, come il Medio Oriente, l'India e il Mediterraneo meridionale. Le crisi di dolore acuto, o crisi vaso-occlusive (VOC), sono la manifestazione clinica più comune della SCD.

Una VOC si verifica quando i globuli rossi malati irritano il rivestimento dei vasi sanguigni e provocano una risposta infiammatoria che porta all'occlusione vascolare, all'ischemia dei tessuti e al dolore. Informazioni su GMI-1687: Scoperto e sviluppato da GlycoMimetics, GMI-1687 è un antagonista della E-selectina altamente potente che ha dimostrato in modelli animali di essere biodisponibile dopo la somministrazione sottocutanea. Questo composto di seconda generazione ha un'applicazione potenziale nelle malattie infiammatorie e lo sviluppo iniziale si concentrerà sulla SCD.

Si ritiene che l'E-selectina svolga un ruolo importante nei VOC, i coaguli e i blocchi vascolari che causano le crisi di dolore nelle persone affette da SCD. La somministrazione di GMI-1687 tramite iniezione sottocutanea, se sviluppata con successo in clinica, potrebbe consentire a questo farmaco di studio di essere approvato come opzione di trattamento point-of-care all'insorgere di una VOC.