Gracell Biotechnologies Inc. ha annunciato i dati clinici aggiornati di uno studio multicentrico che valuta GC012F, il candidato terapeutico CAR-T autologo dell'Azienda con doppio bersaglio dell'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) e del CD19, per il trattamento del mieloma multiplo recidivato/refrattario (RRMM). Gracell ha condiviso i dati in occasione del Congresso ibrido dell'Associazione Europea di Ematologia 2022 (Congresso EHA2022), tenutosi dal 9 al 12 giugno a Vienna, in Austria. Inoltre, il 10 giugno, Gracell ha presentato i primi risultati clinici dello studio di fase 1, avviato da un ricercatore (IIT) in Cina, che ha valutato la sicurezza e la tollerabilità di GC012F in pazienti affetti da linfoma non-Hodgkin a cellule B, e i risultati di follow-up a più lungo termine di uno studio di sicurezza ed efficacia di un IIT che ha valutato TruUCAR-T GC502 allogenico in pazienti affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B.

BCMA/CD19 Dual-Targeting FasTCAR-T GC012F per il trattamento di RRMM: da ottobre 2019 a gennaio 2022, 29 pazienti RRMM pesantemente pretrattati sono stati arruolati e trattati in questo IIT multicentrico a braccio singolo, in aperto, con una singola infusione di GC012F a tre livelli di dose: 1x105 cellule/kg (DL1), 2x105 cellule/kg (DL2) e 3x105 cellule/kg (DL3). Il 90% (26/29) dei pazienti era ad alto rischio in base ai criteri mSMART 3.0 e i pazienti avevano ricevuto una media di cinque linee di terapia precedenti. Al cutoff dei dati dell'8 giugno 2022, i 29 pazienti erano stati valutati per la risposta, con una durata mediana del follow-up di 11 mesi, che variava da 4,9 a 34,5 mesi.

I pazienti continuano ad essere seguiti per approfondire le risposte. Il tasso di risposta a diversi livelli di dose è stato del 100% (2/2) in DL1, dell'80% (8/10) in DL2 e del 100% (17/17) in DL3. Tutti i pazienti al 100% (29/29) hanno raggiunto la negatività della malattia minima residua (MRD).

Il 75,9% (22/29) di tutti i pazienti trattati ha raggiunto la MRD- sCR. La durata mediana della risposta (DOR) al momento del taglio dei dati è stata di 15,7 mesi (95% CI: 7,6-33,1). Il profilo di sicurezza di GC012F è stato coerente con i risultati precedenti, con una sindrome da rilascio di citochine (CRS) per lo più di basso grado.

Il 93% (27/29) degli eventi era di grado 0-2 e il 7% (2/29) degli eventi era di grado 3. Non c'erano CRS di grado 4 o 5. Non sono state osservate CRS di grado 4 o 5, né sindromi di neurotossicità associate alle cellule effettrici immunitarie (ICANS). I pazienti continuano ad essere monitorati per la sicurezza e l'efficacia, compresa la migliore risposta complessiva (BOR) e la DOR. A causa delle chiusure legate a COVID-19 presso il sito principale dello studio a Shanghai, in Cina, le visite di valutazione di follow-up di alcuni pazienti sono state ritardate e Gracell è in attesa di fornire ulteriori aggiornamenti nelle prossime pubblicazioni per DOR, ORR e BOR in tutti i pazienti trattati.

Nel novembre 2021, GC012F ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento del mieloma multiplo da parte della Food and Drug Administration statunitense. I dettagli della presentazione sono i seguenti: Titolo dell'abstract: Risultati aggiornati di uno studio multicentrico first-in-human di BCMA/CD19 a doppio target FasTCAR-T GC012F per i pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario (RRMM); Titolo della sessione: Mieloma recidivato/refrattario: Terapie dirette al BCMA; Orario di presentazione: 12 giugno dalle 11:30 alle 12:45 CEST; Luogo della presentazione: Sala A2-A3.