Helixmith ha annunciato i risultati principali di uno studio di Fase 2A in soggetti affetti da SLA (Sclerosi Laterale Amiotrofica). La SLA è una malattia neurodegenerativa fatale dei motoneuroni superiori e inferiori che causa una paralisi progressiva e la morte finale per insufficienza respiratoria. Questo studio di Fase 2A è stato uno studio multicentrico in doppio cieco controllato con placebo, che ha coinvolto 5 siti (4 negli Stati Uniti e 1 in Corea) e 18 soggetti randomizzati con un rapporto 2:1 tra Engensis e placebo.

In questo studio di Fase 2A, sono stati iniettati tre trattamenti di Engensis, un DNA plasmidico che codifica HGF umano, o placebo negli arti superiori e inferiori nei mesi 0, 2 e 4. Un trattamento consisteva in due cicli di iniezioni di Engensis. Un trattamento consisteva in due cicli di iniezioni, a intervalli di 2 settimane, di 64 mg di Engensis o placebo in totale. Pertanto, a ciascun soggetto è stato somministrato un totale di 192 mg di Engensis in un periodo di 4 mesi. Inoltre, c'è stato un periodo di follow-up di 6 mesi dopo la prima iniezione al giorno 0. I risultati dello studio hanno dimostrato che Engensis era sicuro e ben tollerato con questo regime di dosaggio.

Non c'è stata alcuna differenza nella frequenza di TEAE (83% per ciascun gruppo) tra i gruppi Engensis e placebo. Una TEAE, la bronchite, è stata segnalata nel gruppo Engensis, ma è stata determinata come non correlata al farmaco in studio. Le reazioni al sito di iniezione sono state segnalate dal 50% del gruppo Engensis e dal 66,7% del gruppo placebo.

La maggior parte delle reazioni al sito di iniezione erano di grado 1 o 2 e si sono risolte in breve tempo, e nessuno dei partecipanti allo studio ha interrotto a causa del numero di iniezioni. Questi dati suggeriscono che i trattamenti ripetuti ad alte dosi di Engensis sono sicuri e ben tollerati, offrendo una grande flessibilità nella progettazione di schemi di dosaggio per studi clinici futuri. Dato che l'endpoint primario di questo studio era testare la sicurezza e la tollerabilità, l'efficacia è stata misurata solo come parametro esplorativo.

I punteggi ALSFRS-R, le funzioni muscolari mediante dinamometria manuale e l'ALSAQ-40 sono state tra le misurazioni raccolte. Poiché le dimensioni dello studio erano ridotte e 4 soggetti si sono ritirati presto, l'azienda non è stata in grado di confrontare l'efficacia tra i gruppi Engensis e placebo. Una componente importante di questo studio è stata la raccolta di campioni bioptici dai siti di iniezione dei partecipanti.

Engensis è una terapia genica somministrata per via intramuscolare. La maggior parte dei dati raccolti finora, che mostrano gli effetti dell'HGF espresso da Engensis, sono stati ottenuti da modelli animali. I dati raccolti dagli studi clinici sono stati finora limitati.

Grazie ai partecipanti alla sperimentazione clinica, sono stati raccolti campioni di biopsia muscolare nel corso della sperimentazione e saranno sottoposti ad analisi istologiche e biologiche molecolari mediante RNA-Seq. Helixmith apprezza molto la partecipazione generosa e desiderosa dei pazienti affetti da SLA. Si prevede che i dati di questi risultati forniranno informazioni preziose sulla comprensione dei meccanismi di azione di Engensis e dei suoi effetti sull'espressione dei geni umani, che saranno di grande aiuto nello sviluppo di farmaci innovativi basati sulla segnalazione di HGF/c-Met.

Helixmith continuerà l'analisi dei dati della Fase 2A dopo aver ricevuto la relazione completa e prevede di presentare i risultati in occasione di una conferenza futura e di determinare le fasi successive per Engensis nella SLA in quel momento.