Hemogenyx Pharmaceuticals Plc ha annunciato il completamento con successo della ri-produzione di un lentivirus migliorato ("LVV") privo di varianti di splice. Il LVV viene utilizzato per programmare le cellule T Chimeric Antigen Receptor ("CAR") dell'Azienda ("HEMO-CAR-T") per il trattamento della leucemia mieloide acuta ("AML"). Lo splicing spontaneo durante la produzione di LVV è stato l'unico motivo della sospensione clinica imposta dalla Food and Drug Administration ("FDA") degli Stati Uniti sulla richiesta di Investigational New Drug ("IND") per il candidato prodotto HEMO-CAR-T dell'Azienda.

Come concordato con l'FDA, prima della ripresentazione dell'IND, l'Azienda eseguirà un ulteriore processo di qualificazione del processo end-to-end per la produzione di cellule HEMO-CAR-T utilizzando il nuovo LVV e ora l'Azienda metterà in atto questo processo. L'AML, il tipo più comune di leucemia acuta negli adulti, ha tassi di sopravvivenza scarsi (un tasso di sopravvivenza a cinque anni inferiore al 30% negli adulti) e viene attualmente trattata con la chemioterapia, piuttosto che con la forma di terapia potenzialmente più benigna ed efficace sviluppata da Hemogenyx Pharmaceuticals. Il successo dello sviluppo di una nuova terapia per l'AML avrebbe un impatto importante sul trattamento e sui tassi di sopravvivenza della malattia.

La terapia CAR-T è un trattamento in cui le cellule T del paziente, un tipo di cellula immunitaria, vengono modificate per riconoscere e uccidere le cellule tumorali del paziente. La procedura prevede: l'isolamento dei linfociti T del paziente; la modifica dei linfociti T isolati in laboratorio con un costrutto genetico CAR (che consente alle cellule di riconoscere il cancro del paziente); l'amplificazione (la crescita di un gran numero di cellule) delle nuove cellule modificate; la reintroduzione delle cellule nel paziente.