Immix Biopharma, Inc. ha annunciato che ulteriori dati clinici di NXC-201 nell'amiloidosi AL recidivata/refrattaria sono stati selezionati per la presentazione orale al prossimo 65° Meeting Annuale della Società Americana di Ematologia (ASH) che si terrà a San Diego, California, dal 9 al 12 dicembre 2023. NXC-201 (ex HBI0101) è una terapia sperimentale con cellule T chimeriche con recettore dell'antigene (CAR-T) mirata al BCMA, studiata in un programma di sviluppo clinico completo per il trattamento di pazienti con amiloidosi AL recidivata/refrattaria e mieloma multiplo recidivato/refrattario. NEXICART-1 (NCT04720313) è uno studio di Fase 1b/2a, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia di NXC-201 (precedentemente HBI0101), in adulti con mieloma multiplo recidivato/refrattario e amiloidosi AL recidivata/refrattaria.

L'obiettivo primario della parte di studio di Fase 1b era quello di caratterizzare la sicurezza e confermare la dose raccomandata di Fase 2 (RP2D) e la dose di Fase 2 di NXC-201. La parte dello studio di Fase 2 valuterà l'efficacia e la sicurezza di NXC-201 nel mieloma multiplo recidivato/refrattario secondo i criteri di risposta uniforme dell'International Myeloma Working Group (IMWG) e nell'amiloidosi AL recidivata/refrattaria secondo le raccomandazioni del consenso. La parte di Fase 1b dello studio clinico di Fase 1b/2a in corso ha avuto successo nel determinare la dose di Fase 2 raccomandata (RP2D) di 800 milioni di cellule CAR+T.

ImmixBio prevede di presentare alla FDA una domanda IND per una Fase 1b/2 di NXC-201 nel mieloma multiplo recidivato/refrattario e nell'amiloidosi AL recidivata/refrattaria, al fine di espandere la sperimentazione clinica in corso negli Stati Uniti. L'endpoint primario previsto per la parte di Fase 2 dello studio clinico di Fase 1b/2a di NXC-201 nel mieloma multiplo recidivato/refrattario è il tasso di risposta globale e la durata della risposta. ImmixBio prevede di presentare i dati alla FDA nel mieloma multiplo recidivato/refrattario una volta che 100 pazienti saranno stati trattati con NXC-201. L'endpoint primario previsto per NXC-201 nell'amiloidosi AL recidivata/refrattaria è il tasso di risposta complessiva.

ImmixBio prevede di presentare alla FDA i dati relativi all'amiloidosi AL recidivata/refrattaria una volta che 30-40 pazienti saranno trattati con NXC-201. L'amiloidosi AL è una rara malattia sistemica causata da un'anomalia delle plasmacellule nel midollo osseo. Le proteine amiloidi mal ripiegate prodotte da queste cellule causano un accumulo di proteine immunoglobuliniche mal ripiegate nei tessuti, nei nervi e negli organi, compromettendone gradualmente la funzione.

Questo può causare danni progressivi e diffusi agli organi e alti tassi di mortalità. L'amiloidosi AL colpisce circa 30.000 ? 45.000 pazienti negli Stati Uniti e in Europa, e si stima che ci siano circa 3.000 ?

4.000 nuovi casi all'anno negli Stati Uniti. L'incidenza globale annuale stimata dell'amiloidosi AL è di ~15.000 pazienti. Il mercato dell'amiloidosi è stato di 3,6 miliardi di dollari nel 2017 e si prevede che raggiungerà i 6 miliardi di dollari nel 2025, secondo Grand View Research.