La U.S. Food and Drug Administration approva la designazione di malattia pediatrica rara di Immix Biopharma, Inc. la designazione di malattia pediatrica rara per IMX-110 come trattamento per il cancro pediatrico potenzialmente letale nei bambini
03 gennaio 2022 alle 14:00
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Immix Biopharma, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di malattia pediatrica rara (RPD) per IMX-110 per il trattamento di una forma pericolosa di cancro pediatrico nei bambini, il rabdomiosarcoma. IMX-110, un prodotto sperimentale, è attualmente in fase di valutazione in uno studio clinico di fase 1b/2a. La FDA concede la designazione di malattia pediatrica rara per malattie gravi e pericolose per la vita che colpiscono principalmente i bambini di 18 anni o più giovani e hanno un impatto su meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Se una New Drug Application negli Stati Uniti per IMX-110 viene approvata, ImmixBio può avere diritto a ricevere un Priority Review Voucher (PRV) dalla FDA, che può essere riscattato per ottenere una revisione prioritaria per qualsiasi successiva domanda di commercializzazione, oppure può essere venduto o trasferito. Il rabdomiosarcoma (RMS) è una neoplasia maligna di alto grado, il sarcoma dei tessuti molli più comune nella popolazione pediatrica e adolescenziale e che si verifica raramente negli adulti. La prevalenza del RMS negli Stati Uniti è di circa 20.000 bambini di tutte le età. Il tasso di sopravvivenza a cinque anni varia dal 20% al 30% per i bambini nel gruppo ad alto rischio in cui il cancro si diffonde ampiamente nel corpo. IMX-110 è il primo prodotto in fase clinica della piattaforma ImmixBios SMARxT Tissue-Specific, che produce terapie specifiche per i tessuti che si accumulano nei siti terapeutici previsti a una velocità da 3 a 5 volte superiore a quella dei farmaci convenzionali. La FDA ha già concesso la designazione di farmaco orfano (ODD) a IMX-110 per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli.
Immix Biopharma, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. L'azienda è focalizzata sull'applicazione della terapia cellulare con recettore dell'antigene chimerico (CAR-T) nell'amiloidosi a catena leggera (AL) e nelle malattie autoimmuni. L'asset principale della terapia cellulare dell'Azienda è il CAR-T NXC-201 per le malattie autoimmuni, l'amiloidosi AL recidivata/refrattaria e il mieloma multiplo recidivato/refrattario, che è in corso di valutazione nello studio clinico di Fase Ib/IIa NEXICART-1 (NCT04720313). La sua terapia tessuto-specifica IMX-110 è in fase di sperimentazione clinica come monoterapia e in combinazione con tislelizumab (BeiGene anti-PD-1 - IMMINENT-01 NCT05840835) per i tumori solidi avanzati, come il carcinoma colorettale (CRC) recidivato/refrattario. IMX-110, negli studi clinici di Fase Ib/IIa, è un terapico specifico per il tessuto con normalizzazione del TME, una tecnologia che l'Azienda sta sviluppando inizialmente per il mCRC e il Sarcoma dei tessuti molli (STS).
La U.S. Food and Drug Administration approva la designazione di malattia pediatrica rara di Immix Biopharma, Inc. la designazione di malattia pediatrica rara per IMX-110 come trattamento per il cancro pediatrico potenzialmente letale nei bambini