InflaRx N.V. ha annunciato che è stato somministrato il primo paziente nel suo studio di Fase III che indaga l'efficacia e la sicurezza di vilobelimab nel PG ulceroso, una rara malattia cutanea neutrofila e infiammatoria caratterizzata da ulcere cutanee distruttive e dolorose. Lo studio clinico di Fase III è progettato per arruolare pazienti in tutto il mondo, compresi Paesi come gli Stati Uniti, Paesi europei e Australia. Lo studio multinazionale, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo ha due bracci: un braccio che riceve vilobelimab (2400 mg ogni due settimane) più una bassa dose di corticosteroidi e un altro braccio che riceve placebo più la stessa bassa dose di corticosteroidi.

In entrambi i bracci, il trattamento con corticosteroidi sarà iniziato il giorno 1 e sarà ridotto entro le prime 8 settimane dello studio. L'endpoint primario dello studio è la chiusura completa dell'ulcera target in qualsiasi momento fino a 26 settimane dopo l'inizio del trattamento. Lo studio ha un disegno di sperimentazione adattiva con un'analisi intermedia in cieco per lo sponsor e gli sperimentatori (ma non in cieco per il comitato indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati), che è prevista al momento dell'arruolamento di circa 30 pazienti, divisi equamente tra i due bracci dello studio sopra menzionati.

L'analisi ad interim, con una serie di regole predefinite, prenderà in considerazione la differenza osservata nella chiusura completa dell'ulcera bersaglio tra i due bracci e determinerà se la dimensione del campione dello studio sarà adattata o se lo studio dovrà essere interrotto per futilità. Il periodo di arruolamento dovrebbe durare almeno due anni e la sua durata complessiva dipenderà dalla dimensione totale dello studio dopo l'adattamento della dimensione del campione. L'Azienda ha ricevuto le designazioni Fast Track e Orphan Drug (OD) da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, nonché la designazione OD da parte dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per il trattamento della PG.

La PG ulcerosa è una rara dermatosi neutrofila non infettiva e ricorrente, caratterizzata da ulcere cutanee dolorose e necrolitiche che possono progredire rapidamente. La PG è considerata una malattia autoimmune della pelle, ma la causa di fondo della PG non è conosciuta in dettaglio. Le lesioni della PG sono istologicamente caratterizzate da una marcata infiltrazione di neutrofili e si ritiene che i neutrofili attivati che circondano le ulcere siano i responsabili della malattia.

La PG si manifesta in genere in pazienti di età compresa tra i 40 e i 60 anni e spesso i pazienti affetti da PG soffrono anche di altri disturbi autoimmuni, come la malattia infiammatoria intestinale e l'artrite reumatoide. Attualmente non esistono farmaci approvati per il trattamento della PG negli Stati Uniti o in Europa, e non esiste uno standard di cura stabilito basato su studi controllati. Vilobelimab è un anticorpo monoclonale anti-fattore C5a umano di prima classe, che blocca altamente ed efficacemente l'attività biologica del C5a e dimostra un'elevata selettività verso il suo bersaglio nel sangue umano.

In questo modo, vilobelimab lascia intatta la formazione del complesso di attacco della membrana (C5b-9), un importante meccanismo di difesa del sistema immunitario innato, cosa che non avviene per le molecole che bloccano il C5. Negli studi preclinici, vilobelimab ha dimostrato di controllare la risposta infiammatoria guidata da danni ai tessuti e agli organi, bloccando in modo specifico C5a, un "amplificatore" chiave di questa risposta.

A Gohibic (vilobelimab) è stata concessa un'Autorizzazione all'Uso d'Emergenza (EUA) negli Stati Uniti per il trattamento della COVID-19 negli adulti ospedalizzati, se iniziata entro 48 ore dal ricevimento della ventilazione meccanica invasiva (IMV) o dell'ossigenazione extracorporea a membrana (ECMO). Una richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio (MAA) per il trattamento di pazienti adulti con sindrome da distress respiratorio acuto settico indotto da SARS-CoV-2 che ricevono IMV o ECMO è attualmente in fase di revisione da parte del Comitato Europeo per i Prodotti Medicinali per Uso Umano. Oltre allo sviluppo in COVID-19, vilobelimab è in fase di sviluppo per altre indicazioni infiammatorie debilitanti o potenzialmente letali, tra cui il pioderma gangrenoso.