Inhibitor Therapeutics, Inc. ha annunciato l'uso di itraconazolo per il trattamento del carcinoma basocellulare nella sindrome del nevo del carcinoma basocellulare (BCCNS), una sindrome di Gorlin. Questa rara sindrome oncologica ereditaria è caratterizzata da pazienti con centinaia o migliaia di carcinomi basocellulari. La BCCNS è una malattia orfana con circa 11.000 pazienti negli Stati Uniti.

Inhibitor ritiene che l'itraconazolo abbia effetti clinicamente significativi sui BCC, il che ha portato a reclutare un team di cinque chirurghi Mohs esperti per formare un Comitato Consultivo Scientifico (SAB) per esaminare criticamente i risultati dello studio di fase 2b di Inhibitor nei BCCNS. Si tratta di medici affiliati al mondo accademico, leader molto rispettati nella pratica del trattamento del carcinoma basocellulare e di altri tumori della pelle. Lo scopo del SAB è quello di valutare i benefici clinici dell'aggiunta di itraconazolo alle opzioni terapeutiche per il carcinoma basocellulare in questi pazienti. L'obiettivo iniziale del SAB è una revisione dei risultati clinici finali dello studio di fase 2b di INTI sull'itraconazolo nel BCCNS.

A causa di una controversia recentemente risolta con l'ex partner di fornitura, i risultati dello studio sono ora disponibili, ma non sono stati resi pubblici, né condivisi con gli sperimentatori, né depositati presso l'FDA come guida. Lo Studio di Fase 2b SCORING, completato nel corso del 2018, ha valutato 477 lesioni bersaglio preesistenti ammissibili chirurgicamente in 38 pazienti. A differenza di quasi tutti gli altri tumori disseminati che hanno un singolo primario con lesioni metastatiche, la misura standard della risposta è RECIST (Response Criteria in Solid Tumors), che sono criteri dimensionali basati sull'analisi della risposta per paziente.

I pazienti con BCCNS sono prevalentemente preoccupati per l'elevato numero di interventi chirurgici necessari nel corso della loro vita e per la deturpazione che ne deriva, in particolare su aree del corpo come il viso che sono esposte al pubblico. Pertanto, una terapia senza tossicità significativa, in grado di ridurre il numero di lesioni che richiedono un intervento che produca una cicatrice, soddisferà un'esigenza non soddisfatta per questi pazienti. La revisione del Rapporto dello Studio Clinico di Fase 2b da parte del Comitato Scientifico Consultivo si concentrerà sul fatto che lo studio SCORING sia sufficientemente significativo dal punto di vista clinico da giustificare il deposito di itraconazolo per una New Drug Application ("NDA") come primo e unico farmaco approvato per il trattamento della BCCNS.

L'Alleanza per la Sindrome di Gorlin (un'organizzazione indipendente senza scopo di lucro per la difesa dei pazienti) (GSA) ha condotto un incontro EL-PFDD (sviluppo di farmaci focalizzato sui pazienti a guida esterna) l'8 ottobre 2021. Questo incontro è stato condotto per contribuire a portare avanti la missione della GSA di sostenere in modo ponderato, educare in modo completo e cercare in modo aggressivo i migliori trattamenti e una cura per le persone affette dalla Sindrome di Gorlin. Ha conseguito la laurea presso la Cornell University e la laurea in medicina presso il Penn State University College of Medicine.

È un chirurgo micrografico Mohs con oltre 30 anni di esperienza nella chirurgia Mohs e nella gestione dei tumori della pelle. Ha anche eseguito numerosi studi clinici relativi al cancro della pelle. La dottoressa Billingsley è un ex presidente dell'American College of Mohs Surgery.

È affiliata alla Gorlin Syndrome Alliance ed è membro del loro Comitato consultivo medico e scientifico. Inoltre, il Dr. Christensen si concentra su questioni complesse relative al cancro della pelle, come la caratterizzazione del campo, le strategie preventive nei pazienti ad alto rischio e la gestione del cancro della pelle avanzato o aggressivo. Il Dr. Christensen ha pubblicato ampiamente sulla patogenesi e sul trattamento del cancro della pelle e ha esperienza in studi clinici per organizzazioni come l'Accademia Americana di Dermatologia e l'American College of Mohs surgery, e attualmente ricopre il ruolo di Tesoriere dell'International Transplant Skin Cancer Collaborative.