Ipsen S.A. ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato di non concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio del palovarotene sperimentale come trattamento per la malattia ossea ultra-rara, la fibrodisplasia ossificans progressiva (FOP). Negli Stati Uniti esistono attualmente solo trattamenti sintomatici per la FOP, che non riducono la formazione di osso extra-scheletrico nei pazienti affetti dalla patologia. Ipsen chiederà un riesame del parere del CHMP, sulla base dei dati scientifici disponibili dall'attuale programma di sperimentazione clinica di palovarotene.

La FOP provoca la formazione permanente e continua di nuovo osso nei tessuti molli e connettivi, come muscoli, tendini e legamenti, un processo noto come ossificazione eterotopica (HO). Una volta formatosi, è irreversibile. L'età media della diagnosi è di 5 anni e, in ultima analisi, la FOP accorcia l'aspettativa di vita mediana a 56 anni, in quanto la morte prematura è causata dalla formazione di ossa intorno alla gabbia toracica, con conseguenti problemi respiratori e insufficienza cardiorespiratoria.

La FOP ha una prevalenza stimata di 1,36 per milione di individui e circa 900 persone vengono diagnosticate in tutto il mondo; tuttavia, il numero di casi confermati varia a seconda del Paese. Il parere del CHMP si basa sulla revisione dei dati di MOVE, il primo e più ampio studio di efficacia e sicurezza di Fase III condotto sulla FOP. Gli obiettivi primari di MOVE erano valutare l'efficacia di palovarotene nel ridurre il volume del nuovo HO, come valutato mediante tomografia computerizzata del corpo intero, rispetto ai pazienti non trattati oltre lo standard di cura dello studio globale sulla storia naturale della FOP di Ipsen, e valutare la sicurezza di palovarotene sperimentale nei pazienti adulti e pediatrici con FOP.