Napo Pharmaceuticals (Napo), ha annunciato che il 10 ottobre 2023 l'Ufficio Brevetti e Marchi degli Stati Uniti ha rilasciato un nuovo brevetto statunitense a Napo per i metodi di trattamento della sindrome dell'intestino corto (SBS), della diarrea da acidi biliari e della diarrea associata alla resezione dell'intestino tenue o all'asportazione della cistifellea, nei pazienti con un inibitore del trasporto di ioni cloruro come crofelemer, il nuovo farmaco da prescrizione a base vegetale di Napo. Jaguar sta sostenendo studi di proof-of-concept di crofelemer, avviati dagli sperimentatori e IND, per la SBS e la malattia da inclusione dei microvilli (MVID) con insufficienza intestinale negli Stati Uniti, nell'Unione Europea e nelle regioni del Medio Oriente/Nord Africa (MENA), con risultati previsti entro la fine del 2023 e nel 2024. In conformità con le linee guida di specifici Paesi dell'UE, i dati pubblicati di tali indagini cliniche potrebbero supportare l'accesso precoce e rimborsato dei pazienti a crofelemer per la SBS o la MVID per queste condizioni debilitanti.

Alcuni pazienti affetti da SBS sono soggetti a insufficienza intestinale, e spesso necessitano di nutrizione parenterale (PN) da pochi giorni fino a 7 giorni alla settimana. L'insufficienza intestinale è associata a morbilità e mortalità significative e a spese mediche elevate associate alla PN. I pazienti affetti da SBS con insufficienza intestinale presentano anche una grave diarrea cronica e le sequele associate alla diarrea, tra cui una significativa disidratazione, acidosi o alcalosi metabolica e malnutrizione, oltre ad altri sintomi secondari; questi sintomi emergono precocemente o tardivamente e spesso diventano pericolosi per la vita.

La MVID, un disturbo diarroico congenito ultrararo (CDD), è una situazione medica catastrofica per i pazienti pediatrici e attualmente non esistono trattamenti farmacologici approvati. Crofelemer ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla FDA e dall'Agenzia Europea dei Medicinali sia per la MVID che per la SBS con insufficienza intestinale. I programmi ODD negli Stati Uniti e nell'Unione Europea qualificano gli sponsor a ricevere potenziali incentivi per sviluppare terapie per la diagnosi, la prevenzione o il trattamento di malattie o condizioni rare.

Come per tutte le potenziali indicazioni di follow-on, Jaguar e Napo danno priorità alla protezione della proprietà intellettuale. Napo detiene attualmente circa 147 brevetti e circa 50 brevetti in corso di registrazione. Ad oggi, crofelemer è l'unico medicinale orale a base vegetale approvato in base alla Botanical Guidance della FDA, che fornisce un importante vantaggio di esclusività aggiuntiva, a causa della praticità intrinseca che limita il percorso di produzione di una versione generica del farmaco.