Jaguar Health ha annunciato l'attivazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti di una domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (IND) richiesta da un medico per valutare crofelemer per il trattamento della diarrea incontrollata in un paziente con sindrome dell'intestino corto (SBS), una condizione rara e complessa caratterizzata da diarrea e/o grave malassorbimento di liquidi e nutrienti. Napo Pharmaceuticals, una società Jaguar, sta sostenendo questa sperimentazione avviata dallo sperimentatore di crofelemer, il farmaco antidiarroico orale da prescrizione dell'Azienda. Alcuni pazienti affetti da SBS sono soggetti a insufficienza intestinale, e spesso necessitano di PN da pochi giorni fino a 7 giorni alla settimana.

L'insufficienza intestinale è associata a morbilità e mortalità significative e a spese mediche elevate associate alla PN. I pazienti affetti da SBS con insufficienza intestinale presentano anche una grave diarrea cronica e le sequele associate alla diarrea, tra cui una significativa disidratazione, acidosi o alcalosi metabolica e malnutrizione, oltre ad altri sintomi secondari. Nel giugno 2023, Napo Pharmaceuticals ha presentato alla FDA una domanda IND per una formulazione in polvere di crofelemer per soluzione orale per il trattamento della malattia da inclusione microvillosa (MVID), una diarrea congenita ultrarara (CDD) che colpisce i neonati e i bambini, causando insufficienza intestinale, morbilità significativa e persino la morte per grave diarrea secretoria.

L'Azienda sta sostenendo studi proof-of-concept di crofelemer per la SBS con insufficienza intestinale e MVID nell'Unione Europea e nelle regioni del Medio Oriente/Nord Africa (MENA). In conformità con le linee guida di specifici Paesi dell'UE, i dati pubblicati di tali studi clinici potrebbero supportare l'accesso precoce e rimborsato dei pazienti a crofelemer per la SBS o la MVID, potenzialmente nel 2024, per queste condizioni debilitanti. Crofelemer ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dalla FDA e dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per la SBS e la MVID.

Il programma ODD, sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea, qualifica gli sponsor a ricevere potenziali incentivi per sviluppare terapie per la diagnosi, la prevenzione o il trattamento di malattie o condizioni rare. Crofelemer è un modulatore dei canali ionici del cloruro primo della classe ed è l'unico farmaco orale approvato dalla FDA sotto guida botanica. È a base vegetale, estratto e purificato dalla linfa della corteccia rossa dell'albero Croton lechleri, nella Foresta Amazzonica.

Jaguar Health ha stabilito un programma di raccolta sostenibile, secondo pratiche di commercio equo e solidale, per il crofelemer, al fine di garantire un alto livello di qualità, integrità ecologica e sostegno alle comunità indigene.