MEDIPAL HOLDINGS Corporation e JCR Pharmaceuticals Co. Ltd. hanno annunciato che i Consigli di Amministrazione di entrambe le società hanno concluso due accordi su JR-446, una forma di a-N-acetilglucosaminidasi che penetra la barriera emato-encefalica (BBB) e che è stata sviluppata utilizzando la tecnologia proprietaria J-Brain Cargo®? di JCR, per il trattamento della Mucopolisaccaridosi di Tipo IIIB (MPS IIIB o sindrome di Sanfilippo di tipo B). Nell'ottobre 2022, le due aziende hanno stretto una partnership per lo sviluppo di alcuni farmaci per il trattamento di malattie ultra-rare.

JR-446 è un programma aggiuntivo a questa partnership. In base all'accordo di licenza ex Giappone, MEDIPAL acquisirà un diritto esclusivo di commercializzazione di JR-446 con diritti di sublicenza, tra cui lo sviluppo clinico, la produzione e la commercializzazione. Per quanto riguarda l'accordo di collaborazione con il Giappone, MEDIPAL sosterrà JCR nello sviluppo clinico di JR-446 in Giappone, compresa la distribuzione di farmaci sperimentali, la sensibilizzazione sulla malattia e la conduzione di studi clinici.

MEDIPAL riceverà una certa quantità di profitto nell'ambito di uno schema di partecipazione agli utili basato sulle vendite in Giappone. In base a entrambi gli accordi, JCR riceverà pagamenti anticipati. Inoltre, JCR riceverà royalties in base alle vendite al di fuori del Giappone e pagamenti di milestone quando saranno raggiunti eventi milestone rilevanti nel progresso dello sviluppo in Giappone.

JCR è responsabile delle vendite in Giappone e le contabilizzerà. JR-446 è un nuovo farmaco sviluppato sulla base della tecnologia J-Brain Cargo®, che è stata convalidata clinicamente attraverso l'approvazione di IZCARGO® per il trattamento della MPS II in Giappone nel 2021. Gli studi sugli animali hanno precedentemente confermato la somministrazione di JR-446 nel SNC (Sistema Nervoso Centrale) e negli organi somatici e la riduzione significativa del substrato causato dalla carenza dell'enzima che causa l'insorgenza della MPS IIIB.

Poiché non esiste uno standard di cura stabilito per il trattamento della MPS IIIB, si ritiene che JR-446 abbia il potenziale per diventare un trattamento trasformativo della MPS IIIB. MEDIPAL e JCR riconoscono l'urgenza di sviluppare un trattamento per la MPS IIIB, per la quale non esiste un trattamento consolidato. Inoltre, si sottolinea che ci sono pazienti con MPS IIIB potenzialmente non diagnosticati o diagnosticati in modo errato in Giappone e all'estero, a causa della natura della malattia che viene confusa con altre patologie.