JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. ha annunciato i risultati chiave dei dati intermedi a 52 settimane del suo studio globale di fase I/II con JR-171 (INN: lepunafusp alfa) nei soggetti con mucopolisaccaridosi di tipo I (MPS I, nota anche come sindrome di Hurler, Hurler-Scheie e Scheie). JCR Pharmaceuticals prevede di ospitare un webinar il 4 ottobre 2023, per presentare ulteriori dettagli sui risultati a 52 settimane dello studio clinico. Lo studio clinico di fase I/II viene condotto in diversi centri in Brasile, Giappone e Stati Uniti ed è composto da due parti: La prima parte dello studio in aperto è uno studio di accelerazione della dose di 4 settimane in individui adulti con MPS I, mentre la seconda parte confronta due dosi di JR-171 in individui pediatrici e adulti con MPS I. Gli obiettivi principali dello studio clinico di fase I/II sono di stabilire la sicurezza del dosaggio cronico di JR-171 nei soggetti con MPS I, la farmacocinetica di JR-171, di indagare il controllo somatico della malattia sulla base di biomarcatori e di endpoint somatici, e di esplorare i primi segni di efficacia sui segni e sui sintomi nervosi centrali della MPS I. In occasione di un Sympoisum TM2023 mondiale nel febbraio 2023, JCR ha già presentato che la riduzione del biomarcatore del liquido cerebrospinale è stata osservata in tutti i pazienti, e i biomarcatori nel siero e nelle urine sono diminuiti (nei soggetti naïve al trattamento) o sono rimasti stabili (nei soggetti con esperienza di terapia enzimatica sostitutiva ("ERT")) dopo il trattamento con JR-171 per 12 settimane.

Non sono stati segnalati eventi avversi gravi (SAE) correlati al farmaco durante lo studio. Non sono state riscontrate differenze sostanziali nel profilo di sicurezza di JR-171 a entrambi i livelli di dose testati.