Johnson & Johnson ha annunciato che il Comitato Consultivo sui Farmaci Oncologici (ODAC) della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti raccomanda CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, che hanno ricevuto almeno una precedente linea di terapia comprendente un inibitore del proteasoma (PI) e un agente immunomodulatore (IMiD) e che sono refrattari alla lenalidomide. Il comitato ha esaminato i dati di sopravvivenza e sicurezza dello studio di Fase 3 CARTITUDE-4 e ha votato all'unanimità a favore di CARVYKTI® (11 a 0) ritenendo favorevole la valutazione del rapporto rischio/beneficio di CARVYKTI® per l'indicazione proposta. Una richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA), supportata dallo studio CARTITUDE-4, è attualmente in fase di revisione da parte dell'FDA, con data di scadenza del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) il 5 aprile 2024.

Il comitato ha esaminato i dati dello studio CARTITUDE-4, il primo studio randomizzato di Fase 3 di CARVYKTI®, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di CARVYKTI® rispetto a pomalidomide, bortezomib e desametasone (PVd) o daratumumab, pomalidomide e desametasone (DPd) nel trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario alla lenalidomide, che hanno ricevuto da una a tre linee di terapia precedenti.1 Questi dati sono serviti anche come base per il recente parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per una variazione di Tipo II per CARVYKTI® nel trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una terapia precedente, tra cui un IMiD e un PI, e sono refrattari alla lenalidomide.2 I risultati dello studio CARTITUDE-4 sono stati inizialmente presentati al Meeting annuale della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) del 2023 e pubblicati su The New England Journal of Medicine. L'ODAC viene convocato su richiesta dell'FDA per esaminare e valutare i dati di sicurezza ed efficacia dei prodotti farmaceutici per uso umano destinati al trattamento delle malattie oncologiche. Il comitato fornisce raccomandazioni non vincolanti basate sulla sua valutazione; tuttavia, le decisioni finali sull'approvazione del farmaco sono prese dall'FDA.