Korro Bio, Inc. ha nominato il suo primo candidato allo sviluppo, KRRO-110, per il potenziale trattamento dell'AATD. KRRO-110 è un oligonucleotide brevettato per l'editing dell'RNA, che viene consegnato alle cellule epatiche mediante la tecnologia LNP clinicamente validata, concessa in licenza da Genevant. KRRO-110 è progettato per cooptare un enzima endogeno Adenosina Deaminasi che agisce sull'RNA (ADAR) per riparare una variante patogena a singolo nucleotide (SNV) sull'RNA e ripristinare la produzione di A1AT normale.

L'AATD è una malattia genetica ereditaria causata da SNV nel gene SERPINA1 che può portare a gravi malattie polmonari progressive, tra cui enfisema e broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), e a malattie epatiche. Si stima che ci siano circa 3,4 milioni di individui con combinazioni di alleli di carenza in tutto il mondo. L'unico trattamento attualmente approvato dalla FDA per l'AATD è la terapia di aumento, un'infusione una volta alla settimana di proteine A1AT derivate dal plasma umano, che non risolve adeguatamente le manifestazioni dell'AATD.