Lisata Therapeutics, Inc. ha annunciato risultati preclinici promettenti per il suo candidato sperimentale, certepetide (ex LSTA1). I dati, presentati in un poster dal Dr. Dan G. Duda del Massachusetts General Hospital alla Conferenza Annuale della Cholangiocarcinoma Foundation 2024, hanno dimostrato che certepetide, in combinazione con la chemioterapia standard e l'immunoterapia, ha migliorato la sopravvivenza nei topi con colangiocarcinoma intraepatico. Questi risultati suggeriscono potenziali benefici per i pazienti umani affetti da questo tumore aggressivo e sostengono l'avanzamento degli sforzi di sviluppo clinico per certepetide nel colangiocarcinoma intraepatico.

Il colangiocarcinoma intraepatico, noto anche come cancro dei dotti biliari intraepatici, è un tumore raro e aggressivo che ha inizio nei dotti biliari del fegato. È il secondo tumore maligno del fegato più comune e rappresenta circa il 10% di tutti i colangiocarcinomi. Il colangiocarcinoma intraepatico ha una prognosi complessivamente sfavorevole e i sintomi sono solitamente aspecifici, il che contribuisce a uno stadio avanzato del tumore al momento della diagnosi.

Certepetide (ex LSTA1) è un farmaco sperimentale progettato per attivare un nuovo percorso di assorbimento che consente ai farmaci antitumorali co-somministrati o legati di penetrare più efficacemente nei tumori solidi. Certepetide attiva questo sistema di trasporto attivo in modo specifico per il tumore, con il risultato che i farmaci antitumorali co-somministrati per via sistemica penetrano e si accumulano in modo più efficiente nel tumore. Certepetide ha anche dimostrato di modificare il microambiente tumorale, diminuendo la sua natura immunosoppressiva e inibendo la cascata metastatica.

Ad oggi, certepetide ha anche dimostrato sicurezza, tollerabilità e attività clinica favorevoli negli studi clinici completati e in corso, volti a testare la sua capacità di potenziare l'efficacia della chemioterapia standard per il cancro al pancreas. Lisata sta esplorando il potenziale di Certepetide per consentire una varietà di modalità terapeutiche per trattare in modo più efficace una serie di tumori solidi. Certepetide ha ottenuto la designazione Fast Track (Stati Uniti) e la designazione di farmaco orfano per il cancro al pancreas (Stati Uniti e Unione Europea), nonché la designazione di farmaco orfano per il glioma (Stati Uniti) e l'osteosarcoma (Stati Uniti).

Inoltre, certepetide ha ricevuto la designazione di malattia pediatrica rara per l'osteosarcoma (Stati Uniti).