Lumos Pharma, Inc. ha annunciato l'esito dell'incontro di fine fase 2 con la FDA e ha fornito un aggiornamento sui programmi clinici. Riunione di fine fase 2 con la FDA: La FDA ha indicato che un disegno di studio controllato con placebo è un'opzione appropriata per uno studio di Fase 3 per LUM-201. L'azienda ritiene che questo rifletta il riconoscimento da parte della FDA delle qualità uniche del meccanismo d'azione di LUM-201?Il meccanismo d'azione di LUM-201 come secretagogo dell'ormone della crescita; la proposta di uno studio di Fase 3 includerà un disegno di 12 mesi in doppio cieco, controllato con placebo, con randomizzazione 2:1, 150 pazienti e la parte dello studio controllata con placebo della durata di sei mesi, che secondo l'azienda migliorerà le probabilità di successo rispetto a uno studio di non inferiorità; la pianificazione è in corso e l'azienda prevede di avviare uno studio di Fase 3 di LUM-201 nel quarto trimestre 2024, previa approvazione della FDA.

Dati aggiornati su LUM-201 provenienti dagli studi combinati OraGrowtH210 e OraGrowtH212: Ulteriori dati continuano a mostrare un effetto duraturo del trattamento con LUM-201 a 12 e 24 mesi; i dati completi a 12 mesi di OraGrowtH210 hanno dimostrato che LUM-201 produce un aumento significativo della crescita rispetto al basale, con AVS di 8,2 cm/anno (N=22) e 7,6 cm/anno (N=21) a 6 e 12 mesi, rispettivamente, alla dose di 1,6 mg/kg rispetto alla crescita di 4,7 cm/anno del basale (N=13). I dati completi a 12 mesi di OraGrowtH210 hanno continuato a mostrare un effetto duraturo a 12 mesi per tutte le coorti di LUM-201 e 1,6 mg/kg/die come dose ottimale per passare alla Fase 3. I dati combinati aggiornati degli studi OraGrowtH210 e OraGrowtH212 hanno continuato a dimostrare un'AVS di LUM-201 duratura a 24 mesi, con un'AVS per protocollo-24M (N=12) di 8,1 cm/anno e 7,3 cm/anno a 12 e 24 mesi, rispettivamente.

Il declino più moderato dell'AVS all'anno 2, pari al 9,9% per LUM-201, rispetto al declino dell'AVS all'anno 2, pari al 19,7%, osservato nei benchmark storici di rhGH, è probabilmente dovuto al ripristino da parte di LUM-201 di GH e IGF-1 a livelli normali, attraverso l'amplificazione della secrezione pulsatile fisiologica dell'ormone della crescita nell'ambito del ciclo di feedback endocrino naturale. Il profilo di sicurezza sperimentale continua ad essere favorevole. I dati degli studi di Fase 2 OraGrowtH210 e OraGrowtH212 presentati ai convegni medici negli Stati Uniti e in Europa: Società di Endocrinologia Pediatrica (PES); 10° Congresso Internazionale della Società di Ricerca sull'Ormone della Crescita (GRS); Congresso Europeo di Endocrinologia (ECE); I dati presentati a queste conferenze mediche dimostrano che, aumentando la secrezione pulsatile naturale dell'ormone della crescita, LUM-201 produce una crescita paragonabile a quella dell'rhGH iniettabile, con un'esposizione significativamente inferiore all'ormone della crescita circolante.

Ulteriori dati degli studi di Fase 2 OraGrowtH saranno presentati nel secondo trimestre del 2024: I dati completi di OraGrowtH212 a 12 mesi, le analisi aggiuntive dei dati di OraGrowtH210 e i dati combinati aggiornati a 24 mesi saranno presentati nel secondo trimestre del 2024; due abstract accettati per la presentazione di poster al Meeting annuale della Endocrine Society (ENDO).