Mesoblast Limited ha annunciato che la FDA statunitense sostiene un percorso di approvazione accelerato per rexlemestrocel-L, il prodotto a base di cellule precursori mesenchimali (MPC) allogeniche di Mesoblast, nei pazienti con insufficienza cardiaca ischemica in fase terminale con frazione di eiezione ridotta (HFrEF) e un dispositivo di assistenza ventricolare sinistra (LVAD). L'FDA ha fornito questo feedback in un verbale formale all'azienda a seguito dell'incontro di tipo B tenutosi con l'FDA il 21 febbraio 2024 per rexmestrocel-L (Revascor®?) nell'ambito dell'attuale designazione Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). Ogni anno, negli Stati Uniti, oltre 100.000 pazienti passano all'HFrEF in fase terminale.

Solo il 4,9% dei pazienti ischemici trattati con una singola somministrazione di rexlemestrocel- Ltd. è morto dal mese 2 al mese 12, rispetto al 26,9% dei controlli ischemici, con una riduzione dell'82% (p = 0,02). Nel feedback fornito a Mesoblast in merito ai potenziali percorsi di autorizzazione per rexlemestrocel -L, i commenti della FDA hanno indicato che i risultati presentati possono supportare una ragionevole probabilità di beneficio clinico degli MPC contro la mortalità nei pazienti con LVAD, in linea con i criteri di approvazione accelerata. Mesoblast intende richiedere un incontro pre-BLA con la FDA per discutere la presentazione dei dati, la tempistica e le aspettative della FDA per un deposito di approvazione accelerata in pazienti HFrEF ischemici in fase terminale con impianto di LVAD.

REVASCOR è una preparazione allogenica di cellule precursori mesenchimali (MPC) immunoselezionate ed espanse in coltura ed è in fase di sviluppo come terapia immunomodulante per affrontare l'alto grado di infiammazione nel cuore e nella circolazione che è presente in tutto lo spettro dei pazienti con insufficienza cardiaca e frazione di eiezione ridotta (H FrEF), dalla classe II della New York Heart Association (NYHA) fino all'insufficienza cardiaca in fase terminale, al fine di ridurre l'alto tasso di eventi cardiaci maggiori e di complicazioni. Questa terapia sperimentale è stata sperimentata in due ampi studi randomizzati controllati con placebo su pazienti con insufficienza cardiaca, uno studio su 565 pazienti in pazienti HFrEF di classe NYHA II/III e uno studio su 159 pazienti HFrEF in fase terminale impiantati con un dispositivo di assistenza ventricolare sinistra ("LVAD"). Rexlemestrocel-L ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) e di Farmaco Orfano per i pazienti con HFrEF in fase terminale impiantati con un LVAD.

L'insufficienza cardiaca cronica (CHF) è caratterizzata da una scarsa funzionalità del cuore che comporta un flusso sanguigno insufficiente agli organi vitali e alle estremità dell'organismo. Queste terapie cellulari, con criteri di rilascio farmaceutico definiti, sono previste per essere prontamente disponibili per i pazienti di tutto il mondo. Mesoblast sta sviluppando candidati prodotti per indicazioni distinte, basati sulle sue piattaforme tecnologiche di cellule stromali allogeniche remestemcel-L e rexlemestrocel-L. Remestemcel-L è in fase di sviluppo per le malattie infiammatorie nei bambini e negli adulti, tra cui la malattia acuta del trapianto contro l'ospite refrattaria agli steroidi, la malattia infiammatoria intestinale resistente ai biologici e la sindrome da distress respiratorio acuto.

Le dichiarazioni previsionali includono, ma non si limitano a, affermazioni su: l'avvio, la tempistica, i progressi e i risultati degli studi preclinici e clinici di Mesoblast e i programmi di ricerca e sviluppo di Mesoblast; la capacità di Mesoblast di far avanzare i candidati prodotti negli studi clinici, di arruolarli e di completarli con successo, compresi gli studi clinici multinazionali; la capacità di Mesoblast di far avanzare le sue capacità produttive; la tempistica o la probabilità di pazienti con LVAD di far avanzare le sue capacità produttive.