Mesoblast Limited ha fornito un aggiornamento sul percorso di approvazione del suo prodotto di punta remestemcel-L nel trattamento della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (SR-aGVHD) pediatrica e adulta refrattaria agli steroidi, a seguito di un incontro di tipo A con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. L'FDA ha chiarito che la questione chiave che rimane per l'approvazione pediatrica è fornire ulteriori prove che il test di potenza assicuri l'efficacia costante del prodotto commerciale. I risultati principali dell'incontro e i prossimi passi di Mesoblast sono: Mesoblast ha riassunto l'ampia mole di dati clinici esistenti con la versione migliorata del prodotto RYONCIL® di remestemcel-L, prodotta dopo il 2008 utilizzando l'attuale processo ispezionato dalla FDA, per una potenziale approvazione nei bambini.

Mesoblast ha presentato dati clinici che indicano che RYONCIL è stato associato a una sopravvivenza molto più elevata dei bambini con SR-aGVHD nel Protocollo di Accesso Espanso (EAP) rispetto alla precedente versione Prochymal prodotta prima del 2008. Mesoblast ha presentato una sopravvivenza costantemente elevata nei pazienti trattati con RYONCIL, nei bambini con SR-aGVHD nell'EAP tra il 2008-2015, nello studio di Fase 3 MSB-GVHD001 tra il 2015-2018 e nel protocollo Emergency Investigational New Drug (EIND) tra il 2015-2023. L'FDA ha osservato che la mancanza di un test di potenza adeguato per il prodotto RYONCIL utilizzato durante lo studio di Fase 3 MSB-GVHD001 per l'indicazione della GVHD acuta pediatrica ha impedito di considerare lo studio come uno studio adeguato ai fini della dimostrazione di prove sostanziali di efficacia necessarie per l'approvazione della commercializzazione.

Mesoblast intende generare nei prossimi mesi nuovi dati sul test di potenza per RYONCIL, che dimostrino che il prodotto utilizzato durante lo studio pediatrico di Fase 3 MSB-GVHD001 è stato standardizzato per quanto riguarda l'identità, la forza, la qualità, la purezza e la forma di dosaggio, in modo da dare significato ai risultati dell'indagine, come descritto nel Codice dei Regolamenti Federali per gli studi adeguati e ben controllati (21 CFR 314.126), e che i lotti commerciali realizzati per l'indicazione pediatrica rispetteranno lo stesso standard. Mesoblast ritiene che questi dati aggiuntivi forniranno un collegamento tra il prodotto RYONCIL utilizzato nello studio di Fase 3 MSB-GVHD001 per l'indicazione pediatrica e il prodotto RYONCIL che sarà utilizzato in un futuro studio per l'indicazione per adulti. Per affrontare l'indicazione per gli adulti, Mesoblast ha proposto un disegno di studio registrativo a braccio singolo controllato dall'esterno su adulti e bambini di età superiore ai 12 anni con SR-aGVHD che hanno fallito sia con gli steroidi che con un agente di seconda linea, come ruxolitinib, da sostenere con un saggio di potenza adeguato.

Mesoblast intende eseguire questa sperimentazione in collaborazione con gli sperimentatori del Blood and Marrow Clinical Trials Network (BM CTN), un organismo responsabile di circa l'80% di tutti i trapianti negli Stati Uniti, con i costi che dovrebbero essere coperti dalle riduzioni delle spese operative precedentemente annunciate. La FDA ha indicato la sua disponibilità a prendere in considerazione il progetto di sperimentazione registrativa proposto da Mesoblast negli adulti, previo accordo sull'idoneità del test di potenza per il prodotto da utilizzare negli adulti. Mesoblast prevede di ricevere il verbale formale dell'incontro di tipo A entro tre settimane.