Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato la presentazione di una serie di analisi che dimostrano ulteriori benefici di LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale nei pazienti con prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille (ALGS) e nei pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC), due rare malattie epatiche debilitanti. LIVMARLI è il primo farmaco approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con ALGS e l'unico ad essere approvato per i pazienti di età pari o superiore a tre mesi. I dati presentati durante la NASPGHAN hanno dimostrato la continua evidenza dell'impatto di LIVMARLI per i pazienti con PFIC, nonché i dati clinici e l'uso reale di LIVMARLI nei pazienti con ALGS. Le presentazioni hanno incluso: PFIC: i dati dello studio di fase 3 MARCH PFIC sono stati premiati con il prestigioso premio Gerard Odell per l'eccellenza nella ricerca in epatologia pediatrica. Lo studio clinico MARCH PFIC è stato condotto sulla più ampia gamma di tipi di PFIC mai studiati. I dati chiave dello studio hanno dimostrato miglioramenti significativi, rapidi e clinicamente significativi del prurito e degli acidi biliari sierici (sBA), oltre a miglioramenti significativi della bilirubina e dei valori z-scores del peso. Altri dati chiave del PFIC includono analisi sulla normalizzazione della bilirubina, il miglioramento del sonno, il mantenimento dell'efficacia a lungo termine nello studio di estensione MARCH-ON e i risultati della coorte genetica FIC1. ALGS: Sono stati presentati i dati del mondo reale nei pazienti con ALGS, relativi all'aderenza a LIVMARLI, nonché alla riduzione di altri farmaci e all'integrazione vitaminica durante la somministrazione di LIVMARLI. Inoltre, sono stati mostrati casi di studio sul ritardo del trapianto di fegato grazie alla riduzione significativa del prurito e della qualità di vita. Altri dati chiave sull'ALGS hanno incluso riduzioni clinicamente significative del numero e della gravità degli xantomi, nonché il miglioramento del prurito e il mantenimento dell'effetto nei pazienti adulti con ALGS. LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT) somministrato per via orale, una volta al giorno, ed è l'unico farmaco approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) di età pari o superiore a tre mesi.
LIVMARLI è anche l'unico inibitore IBAT approvato dalla Commissione Europea per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con ALGS di due mesi e oltre, e da Health Canada per il trattamento del prurito colestatico nella ALGS. LIVMARLI è attualmente in fase di valutazione in studi clinici di fase avanzata in altre malattie colestatiche rare del fegato, tra cui l'atresia biliare. LIVMARLI ha ricevuto la designazione di Breakthrough Therapy per l'ALGS e la PFIC di tipo 2 e la designazione di orfano per l'ALGS, la PFIC e l'atresia biliare. LIVMARLI può causare effetti collaterali, tra cui: Cambiamenti nei test epatici. Le alterazioni di alcuni esami del fegato sono comuni nei pazienti con sindrome di Alagille e possono peggiorare durante il trattamento con LIVMARLI. Questi cambiamenti possono essere un segno di lesione epatica e possono essere gravi. Problemi allo stomaco e all'intestino (gastrointestinali). LIVMARLI può causare problemi allo stomaco e all'intestino, tra cui diarrea, dolore allo stomaco e vomito durante il trattamento.