Mirum Pharmaceuticals, Inc. annuncia che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato LIVMARLI (Maralixibat) soluzione orale per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età pari o superiore a cinque anni con colestasi intraepatica familiare progressiva
13 marzo 2024 alle 23:00
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Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato LIVMARLI®? (maralixibat) soluzione orale per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti di età pari o superiore a cinque anni con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). Mirum ha anche presentato un'ulteriore domanda supplementare di nuovo farmaco (sNDA) per introdurre una formulazione a più alta concentrazione di LIVMARLI, utilizzata durante lo studio MARCH, per consentire l'espansione dell'etichetta per i pazienti più giovani con PFIC, nel corso di quest'anno.
LIVMARLI è approvato anche per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con sindrome di Alagille (ALGS) negli Stati Uniti (a partire da tre mesi), in Europa (a partire da due mesi), in Canada e in altre regioni del mondo. L'approvazione si basa sui dati dello studio di Fase 3 MARCH, il più grande studio randomizzato condotto sulla PFIC, con 93 pazienti di diversi tipi genetici di PFIC, tra cui PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 e stato mutazionale non identificato.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sull'identificazione, l'acquisizione, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per malattie rare e orfane debilitanti. Ha tre farmaci: LIVMARLI (maralixibat) soluzione orale (Livmarli), Cholbam (acido colico) capsule e Chenodal (chenodiol) compresse. Livmarli è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT), somministrato per via orale e minimamente assorbito (IBATi), utilizzato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con la sindrome di Alagille (ALGS) negli Stati Uniti e in vari altri Paesi e per il prurito colestatico nei pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) negli Stati Uniti. Cholbam è utilizzato per il trattamento dei disturbi della sintesi degli acidi biliari dovuti a carenze di un singolo enzima e per il trattamento aggiuntivo dei disturbi perossisomiali. Sta anche avanzando il suo candidato prodotto, volixibat, per il trattamento di pazienti adulti con malattie epatiche colestatiche.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. annuncia che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato LIVMARLI (Maralixibat) soluzione orale per il trattamento del prurito colestatico in pazienti di età pari o superiore a cinque anni con colestasi intraepatica familiare progressiva