Mirum Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sull'identificazione, l'acquisizione, lo sviluppo e la commercializzazione di terapie per malattie rare e orfane debilitanti. Ha tre farmaci: LIVMARLI (maralixibat) soluzione orale (Livmarli), Cholbam (acido colico) capsule e Chenodal (chenodiol) compresse. Livmarli è un inibitore del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT), somministrato per via orale e minimamente assorbito (IBATi), utilizzato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti con la sindrome di Alagille (ALGS) negli Stati Uniti e in vari altri Paesi e per il prurito colestatico nei pazienti con colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) negli Stati Uniti. Cholbam è utilizzato per il trattamento dei disturbi della sintesi degli acidi biliari dovuti a carenze di un singolo enzima e per il trattamento aggiuntivo dei disturbi perossisomiali. Sta anche avanzando il suo candidato prodotto, volixibat, per il trattamento di pazienti adulti con malattie epatiche colestatiche.
Mirum Pharmaceuticals dice che la FDA statunitense estende la revisione della NDA supplementare per Livmarli al 13 marzo; le azioni scendono dopo le ore.