Molecure S.A. ha avviato lo studio clinico in cui OATD-01 viene somministrato a pazienti con sarcoidosi polmonare attiva nell'ambito di uno studio clinico di Fase II (proof-of-concept nell'uomo). La prima somministrazione al mondo dell'inibitore della chitotriosidasi 1 (CHIT1) (o placebo) a un paziente ha avuto luogo presso la Royal Infirmary di Edimburgo. Nell'ambito dello studio, i pazienti assumeranno una dose fissa giornaliera di 25 mg di compresse di OATD-01 o di placebo per 12 settimane.

La sicurezza dei pazienti sarà monitorata regolarmente attraverso esami di laboratorio, esami neurologici, ECG e spirometria. Lo studio clinico di Fase II per OATD-01 è progettato come uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'inibitore orale di CHIT1 (OATD-01) in circa 100 pazienti con sarcoidosi polmonare attiva, compresi i pazienti che in precedenza ricevevano altre terapie e quelli non trattati. Lo studio coinvolgerà circa 20-30 centri negli Stati Uniti, nell'Unione Europea, in Norvegia e nel Regno Unito.

La rinomata CRO (Contract Research Organisation) Simbec Orion è responsabile dell'organizzazione e della conduzione completa dello studio. A causa del requisito del doppio cieco dello studio, la pubblicazione dei risultati finali non ciechi seguirà il completamento dello studio e si prevede che avverrà entro la fine del 2025. Per lo studio di efficacia, è stato concordato con la FDA un endpoint primario innovativo, ossia la risposta alla somministrazione di OATD-01 per 12 settimane, misurata dal grado di riduzione dell'infiammazione granulomatosa nel parenchima polmonare, come valutato dall'imaging PET/CT.

Dopo che circa 50 pazienti avranno completato la loro partecipazione allo studio, sarà programmata una sottoanalisi (checkpoint intermedio) per valutare statisticamente i risultati da parte di un comitato indipendente e decidere come procedere con lo studio in termini di numero di pazienti.