Monopar Therapeutics Inc. presenterà i dati dello studio clinico in corso di Fase 1b, in aperto, a dose crescente, sulla camsirubicina nei pazienti con sarcoma dei tessuti molli in stadio avanzato (ASTS) il 1° novembre 2023, in occasione del Meeting Annuale della Connective Tissue Oncology Society (CTOS), che riunisce i maggiori specialisti di sarcomi del mondo. Risultati dello studio clinico fino ad oggi: Lo studio clinico di Fase 1b ha arruolato finora 14 pazienti ASTS (9 donne e 5 uomini) di età compresa tra 26 e 81 anni (mediana = 52,5 anni) in cinque coorti di dosaggio. Lo studio è attualmente in corso e si trova nella quinta coorte di livello di dose (650 mg/m2).

Finora, 9 dei 14 pazienti hanno avuto una malattia stabile (SD, come definito dai criteri RECIST 1.1) dopo il trattamento con camsirubicina. Tutti i pazienti della quarta e quinta coorte hanno raggiunto una malattia stabile, compresi i tre pazienti trattati più di recente, ognuno dei quali ha anche registrato una riduzione delle dimensioni del tumore del 20% all'ultima scansione dello studio. Uno di questi pazienti aveva un tumore non resecabile al momento dell'ingresso nello studio, ma dopo la riduzione delle dimensioni del tumore, il paziente è diventato idoneo per la resezione ed è stato sottoposto con successo all'asportazione chirurgica del tumore con margini liberi.

Finora non è stata osservata alcuna tossicità dose-limitante, come definita nel protocollo. Un paziente clinicamente complesso nella coorte di dosi di 650 mg/m2 ha una diminuzione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) in corso, che viene monitorata. Questo paziente ha un IMC di 42,5, un rene, ipertensione, un soffio cardiaco di lunga data e una storia materna di insufficienza cardiaca.

Non si sono verificate tossicità tali da richiedere l'espansione di una coorte di dosi, e la dose massima tollerata (MTD) non è stata raggiunta.