Neurogene Inc. ha annunciato che la sua terapia genica NGN-401 per la sindrome di Rett è stata selezionata per partecipare al programma pilota START (Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics) della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Nell'ambito del Programma START, Neurogene avrà l'opportunità di migliorare le comunicazioni con l'FDA, con l'obiettivo di accelerare ulteriormente il ritmo dello sviluppo di NGN-401. Queste opportunità sono pensate per fornire consigli frequenti e conversazioni regolari ad hoc per affrontare questioni di sviluppo specifiche del prodotto, tra cui, ma non solo, il disegno dello studio clinico, la scelta del gruppo di controllo e la messa a punto della scelta della popolazione di pazienti.

Due livelli di dosaggio di NGN-401 sono in fase di valutazione in uno studio clinico di Fase 1/2. Lo studio sta valutando la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di una somministrazione intracerebroventricolare (ICV) una tantum di NGN-401 in pazienti pediatrici di sesso femminile con sindrome di Rett. Neurogene ha recentemente presentato i dati di sicurezza favorevoli dei primi tre pazienti a cui è stato somministrato l'NGN-401, e l'Azienda è in linea con l'obiettivo di riferire i dati di efficacia intermedi della sperimentazione nel quarto trimestre del 2024.

Il Programma START, guidato da milestone, è stato lanciato per contribuire ad accelerare ulteriormente lo sviluppo di nuovi farmaci e candidati biologici destinati a malattie rare, attraverso una comunicazione più frequente e interazioni rapide con l'FDA. Le domande del Programma START richiedono piani di sviluppo clinico, CMC (chimica, produzione e controlli) e non clinico, nonché un aggiornamento sullo stato attuale dello sviluppo. L'FDA ha riferito che prenderà in considerazione diversi fattori nella selezione dei partecipanti, tra cui i potenziali benefici clinici del candidato prodotto, l'allineamento dei piani di sviluppo clinico e CMC e la capacità di far avanzare il programma verso una domanda di commercializzazione.

Si prevede che gli sponsor selezionati riceveranno una consulenza più frequente da parte del personale della FDA, con l'obiettivo di facilitare lo sviluppo del programma e l'aspettativa di generare dati di alta qualità e affidabili per sostenere una potenziale futura domanda di commercializzazione. Informazioni su NGN-401: NGN-401 è una terapia genica AAV9 in fase di sperimentazione, sviluppata come trattamento unico per la sindrome di Rett. È il primo candidato clinico a fornire il gene MECP2 umano a lunghezza piena sotto il controllo della tecnologia EXACT di Neurogene.

La tecnologia EXACT utilizzata in NGN-401 rappresenta un importante progresso nella terapia genica per la sindrome di Rett, in particolare perché il disturbo richiede un approccio terapeutico che consenta livelli mirati di espressione del transgene MECP2 senza causare effetti tossici legati alla sovraespressione, associati alla terapia genica convenzionale. NGN-401 è stato uno dei tre programmi del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) selezionati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il suo Programma Pilota START. NGN-401 ha ricevuto in precedenza la designazione di farmaco orfano, la designazione Fast Track e la designazione di farmaco pediatrico raro dalla FDA.

Neurogene ha ottenuto in precedenza un incontro INTERACT con la FDA in merito alla tecnologia EXACT. NGN-401 ha ricevuto anche la designazione di farmaco orfano e di prodotto medicinale per terapie avanzate dall'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la designazione Innovative Licensing and Application Pathway (ILAP) dall'Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti Sanitari del Regno Unito (MHRA).