FDA approva Novartis Leqvio (Inclisiran), Sirna di prima classe per abbassare il colesterolo e tenerlo basso con due dosi all'anno
22 dicembre 2021 alle 22:41
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Novartis ha annunciato l'approvazione da parte della US Food and Drug Administration (FDA) di Leqvio (inclisiran), la prima e unica terapia a base di small interfering RNA (siRNA) per abbassare il colesterolo delle lipoproteine a bassa densità (noto anche come colesterolo cattivo o LDL-C) con due dosi all'anno, dopo una dose iniziale e una a tre mesi. Leqvio è indicato negli Stati Uniti come aggiunta alla dieta e alla terapia con statine massimamente tollerata per il trattamento di adulti con malattia cardiovascolare aterosclerotica clinica (ASCVD) o ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) che richiedono un ulteriore abbassamento della LDL-C. L'effetto di Leqvio sulla morbilità e la mortalità cardiovascolare è in fase di esplorazione negli studi clinici attualmente in corso. Leqvio riduce la quantità di LDL-C nel sangue migliorando la capacità naturale del fegato di prevenire la produzione di una proteina che ha un ruolo nel mantenere alti i livelli di colesterolo in circolazione. Si tratta di un'iniezione sottocutanea somministrata da un operatore sanitario con una dose iniziale, poi di nuovo a tre mesi, e poi ogni sei mesi. Questo approccio può aiutare coloro che hanno difficoltà ad attenersi ai farmaci che sono auto-somministrati e hanno una maggiore frequenza di dosaggio. Leqvio sarà disponibile all'inizio di gennaio 2022. L'approvazione della FDA si è basata sui risultati degli studi clinici completi di fase III ORION-9, -10 e -11, in cui tutti i 3.457 partecipanti con ASCVD o HeFH avevano LDL-C elevato mentre ricevevano una dose massima tollerata di terapia con statine. Negli studi di Fase III al mese 17, Leqvio ha fornito una riduzione efficace e sostenuta dell'LDL-C fino al 52% rispetto al placebo ed è stato segnalato come ben tollerato con un profilo di sicurezza paragonabile al placebo. Gli effetti collaterali più comuni sono stati una reazione al sito di iniezione da lieve a moderata (compresi dolore, arrossamento ed eruzione cutanea), dolore alle articolazioni, infezione del tratto urinario, diarrea, raffreddore al petto, dolore alle gambe o alle braccia e mancanza di respiro. Novartis ha ottenuto i diritti globali per sviluppare, produrre e commercializzare Leqvio nell'ambito di un accordo di licenza e collaborazione con Alnylam Pharmaceuticals, leader nella terapia RNAi.
Novartis AG è uno dei leader mondiali nella progettazione, produzione e commercializzazione di prodotti farmaceutici. Le vendite nette (escluse le attività cessate) sono suddivise per area terapeutica come segue: - oncologia (29,9%); - immunologia (17,2%); - malattie cardiovascolari, renali e metaboliche (14,1%); - neuroscienze (8,9%). Le vendite nette rimanenti (29,9%) derivano dalla produzione a contratto di prodotti farmaceutici. Alla fine del 2023, Novartis AG aveva 33 siti di produzione in tutto il mondo. Le vendite nette sono distribuite geograficamente come segue: Europa (33%), Stati Uniti (39,5%), Asia/Africa/Australasia (20,5%), Canada e America Latina (7%).