Novartis ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo e ha raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio di Fabhalta®? (iptacopan) per il trattamento di adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) che presentano anemia emolitica. La decisione positiva del CHMP si basa sui dati solidi dello studio di Fase III APPLY-PNH, condotto su pazienti con anemia residua nonostante il precedente trattamento anti-C5, che sono passati a Fabhalta rispetto ai pazienti che hanno mantenuto il trattamento anti-C5.

pazienti che hanno continuato il trattamento anti-C5, e dello studio di Fase III APPOINT-PNH in pazienti naïve agli inibitori del complemento. Nell'APPLY-PNH, a 24 settimane, l'82,3% dei pazienti esperti di anti-C5 con Fabhalta ha raggiunto un aumento sostenuto dei livelli di Hb =2 g/dL dal basale in assenza di trasfusioni, rispetto al 2,0% per gli anti-C5 (differenza dell'80,2%, P < 0,0001); nell'APPOINT-PNH, il 92,2% dei pazienti naïve agli inibitori del complemento che hanno usato Fabhalta ha raggiunto questo risultato2,3. Allo stesso modo, in APPLY-PNH, i risultati hanno evidenziato un tasso di evitamento delle trasfusioni del 94,8% per i pazienti sperimentati con Fabhalta anti-C5 contro il 25,9% di quelli in terapia con anti-C5.

25,9% per quelli in terapia con anti-C5 (differenza del 68,9%, P <0,0001)18. In entrambi gli studi, è stato dimostrato che Fabhalta controlla anche la distruzione dei globuli rossi (RBC) all'interno dei vasi sanguigni, nota come emolisi intravascolare (IVH), con livelli medi di lattato deidrogenasi (LDH) mantenuti a < 1,5 x il limite superiore della norma2,3,19. Nell'APPLY-PNH, i pazienti hanno riportato miglioramenti nella fatica, misurata dai punteggi Functional Assessment of Chronic Illness Therapy ?

Fatigue [FACIT-F]2,19. Il profilo di sicurezza di iptacopan è stato coerente in entrambi gli studi APPLY-PNH e APPOINT-PNH. In seguito alla raccomandazione del CHMP di approvare Fabhalta nei pazienti adulti con PNH che presentano anemia emolitica, la Commissione Europea (CE) prenderà una decisione definitiva entro circa due mesi.