NRx Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Società ha ottenuto il data-lock nel suo studio di Fase 2b/3 sulla Depressione Bipolare Resistente al Trattamento Suicida con NRX-101. Con il data-lock, come previsto nella telefonata sugli utili della scorsa settimana, la serie completa di dati è stata trasmessa per l'analisi statistica; il rilascio dei dati top-line è previsto per aprile 2024. Con i dati positivi di questo studio e il commento della FDA, NRx potrà ricevere il saldo della prima pietra miliare (altri 4 milioni di dollari) dai partner Alvogen Inc. e Lotus Pharmaceuticals, Inc. (1745.TW). Questi partner sarebbero poi responsabili di tutti i futuri costi di sviluppo in questa indicazione. NRx è poi pronta a ricevere 320 milioni di dollari in ulteriori milestone, oltre a royalties di media entità sulle vendite nette. NRX-101 ha ottenuto la designazione di terapia innovativa, la designazione Fast Track, una lettera di supporto per i biomarcatori e un accordo di protocollo speciale da parte della FDA per il trattamento della depressione bipolare B resistente al trattamento dei suicidi. Si tratta dell'unico farmaco orale che ha dimostrato sia la riduzione dei sintomi della depressione che la riduzione dell'ideazione suicida nei pazienti affetti da depressione bipolare, una patologia letale che provoca la morte di una persona su cinque che ne soffre. Il precedente studio STABIL-B, (Rif. STABIL-B) ha portato all'assegnazione della Breakthrough Therapy Designation per l'uso di NRX-101 dopo la ketamina in pazienti ospedalizzati con depressione bipolare grave e ideazione suicidaria acuta e NRx è stata autorizzata dalla FDA a condurre uno studio di fase III a questo proposito in base all'Accordo di Protocollo Speciale. La FDA ha poi suggerito all'Azienda di esplorare se NRX-101 potesse essere applicabile alla popolazione molto più ampia di pazienti con suicidalità subacuta, che vengono assistiti in ambito ambulatoriale su base cronica. Lo scopo di questo studio era quello di determinare se fosse possibile rilevare un segnale che supportasse un'indicazione molto più ampia per NRX-101. Il successo dei dati a questo proposito amplierebbe il mercato potenziale di NRX-101 da diverse centinaia di migliaia di pazienti all'anno a diversi milioni di pazienti all'anno.
Lo studio di Fase 2b/3 è uno studio randomizzato, prospettico, multicentrico, in doppio cieco che confronta NRX-101 con lurasidone per sei settimane. Il ricercatore principale è il Prof. Andrew Nierenberg del Massachusetts General Hospital di Harvard. L'endpoint primario di efficacia è la riduzione della depressione misurata dalla Montgomery-Asberg Depression Rating Scale (MADRS) e l'endpoint secondario è la riduzione dell'ideazione suicidaria misurata dalla Clinical Global Impression Suicidality Scale (CGI-SS). Come precedentemente rivelato, la compliance al trattamento e la concordanza dei punteggi dei valutatori locali con quelli dei valutatori centrali è stata superiore al 94%, ben al di sopra dello standard industriale che si riscontra normalmente negli studi sul sistema nervoso centrale.