Nuformix plc ha annunciato il seguente aggiornamento relativo al programma NXP002 dell'Azienda, una nuova forma proprietaria di tranilast, in fase di sviluppo come nuovo trattamento inalatorio per la Fibrosi Polmonare Idiopatica. L'Azienda ha recentemente presentato NXP002 per la prima volta alla comunità medica e farmaceutica specializzata in IPF a livello mondiale, in occasione del Congresso ERS di Barcellona. Le sessioni di poster su NXP002 dell'Azienda sono state ben frequentate, tra gli altri, da potenziali partner di licenza, mentre la conferenza ha confermato che l'inalazione è ora ampiamente accettata come futura modalità di trattamento dell'IPF.

Nonostante la loro efficacia limitata e lo scarso profilo di effetti collaterali, non si prevede che le terapie standard esistenti (OFEV®, Esbriet®) vengano soppiantate nel prossimo futuro, in quanto i dati emergenti relativi alla prevenzione delle esacerbazioni, ora collegate alla mortalità, sono di supporto al loro continuo utilizzo. Pertanto, il percorso clinico di NXP002 per i pazienti sarà additivo agli attuali standard di cura. Come nel cancro e in altre malattie respiratorie gravi, le terapie combinate diventeranno probabilmente il regime terapeutico di prima linea nell'IPF.

Le combinazioni standard di NXP002 diventeranno quindi il fulcro delle future attività di sviluppo di NXP002 dell'Azienda, inizialmente utilizzando modelli di tessuto umano in 3D dell'IPF, per allineare meglio lo sviluppo con la crescente preferenza dei partner licenziatari e degli enti regolatori. NXP002 rimane un potenziale driver di valore significativo per l'Azienda, dato che non sono state approvate nuove terapie per l'IPF, l'impatto potenziale di COVID sulla malattia polmonare fibrotica, i progressi del programma NXP002 nell'assolvere i rischi chiave dello sviluppo e l'intelligenza commerciale ottenuta all'ERS. Inoltre, le molteplici pubblicazioni di ricerca clinica emerse nel corso del 2022, che studiano l'uso acuto di tranilast orale nel trattamento della fibrosi grave dei pazienti COVID, sono di grande supporto per il potenziale di NXP002 nel trattamento cronico dell'IPF per via inalatoria.

Aggiornamento pre-clinico: la strategia pre-clinica di inalazione, avviata dalla precedente gestione della Società, ha fatto progredire in modo significativo il programma complessivo di NXP002: il tranilast, come NXP002, può essere somministrato in vivo da una serie di nebulizzatori alla dimensione ottimale delle particelle; dosi molto elevate sembrano essere ben tollerate; e si è osservata una risposta alla dose in vivo per i biomarcatori infiammatori e fibrotici dopo l'inalazione, che è coerente con i precedenti studi ex-vivo sul tessuto umano di IPF. Tuttavia, il modello di malattia pre-clinica inalatoria scelto si è rivelato complesso e, a differenza degli studi precedenti sul tessuto umano dell'IPF, continua ad essere impegnativo ottenere risultati coerenti e riproducibili, che probabilmente aumenteranno nello studio delle terapie combinate, che ora sono chiaramente necessarie data l'intelligenza delle tendenze cliniche raccolte all'ERS. Di conseguenza, l'Azienda interromperà il suo studio attuale e avvierà degli studi sul tessuto polmonare umano IPF in 3D, utilizzando un modello pertinente alla malattia e alla specie, ora disponibile in commercio tramite una CRO.

Il lavoro nell'ambito di questa nuova strategia inizierà immediatamente e si concentrerà su NXP002 in combinazione con gli attuali standard di cura, con l'obiettivo finale di ridurne gli effetti collaterali negativi e potenziarne l'efficacia. Le combinazioni di NXP002 si sono già rivelate molto promettenti nel tessuto umano malato di IPF, mostrando un piacevole effetto di efficacia sinergica con basse dosi di standard di cura, tanto che il Gruppo ha depositato una nuova domanda di brevetto di combinazione all'inizio del 2022. Il cambiamento della strategia pre-clinica, supportato dalle informazioni raccolte presso ERS, è quindi allineato con la posizione brevettuale complessiva dell'Azienda e la migliora ulteriormente, in quanto continua a costruire asset per un'eventuale concessione in licenza.

Oltre al nuovo lavoro nel tessuto umano malato di IPF, l'Azienda valuterà NXP002 ex-vivo nel tessuto polmonare umano sano e nelle cellule mononucleari del sangue periferico umano. Questi studi saranno finanziati dalla posizione di cassa esistente dell'Azienda e, insieme a ulteriori studi sul tessuto polmonare umano IPF, consentiranno all'Azienda di studiare in modo rapido e conveniente la durata d'azione di NXP002. Con l'eccezione degli studi di abilitazione alla richiesta di un nuovo farmaco sperimentale, questi studi dovrebbero essere gli ultimi studi non clinici condotti mentre l'Azienda cerca di portare NXP002 alla fase successiva di sviluppo.

I risultati continueranno ad essere generati nel corso della seconda metà del 2022, con ulteriori aggiornamenti annunciati a tempo debito, come opportuno.