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NeuBase Therapeutics, Inc. è un'azienda biotecnologica in fase preclinica. Sta sviluppando una piattaforma modulare di oligo antisenso peptide-acido nucleico (PNA) (PATrOL) per affrontare le malattie genetiche, con un approccio unico e coesivo. I programmi dell'azienda sono NT-0100 nell'HD, NT-0200 nella distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) e NT-0300 nei tumori guidati da KRAS. Il programma NT-0100 è un programma terapeutico abilitato da PATrOL che viene sviluppato per colpire l'espansione mutante nel DNA o nell'RNA dell'HD. Il programma NT-0200 è un programma terapeutico abilitato da PATrOL che viene sviluppato per colpire l'espansione mutante nell'RNA della malattia DM1. Il programma NT-0300 è un programma terapeutico abilitato da PATrOL, sviluppato per colpire il gene KRAS mutato. Utilizza la sua piattaforma per affrontare le malattie che hanno un'origine genetica, con un focus iniziale sul silenziamento genico nella DM1, nella malattia di Huntington (HD), nell'oncologia e nelle applicazioni di editing genico. Si è inoltre concentrata sull'identificazione e la valutazione di molteplici indicazioni per un potenziale sviluppo.